Rocket Pharmaceuticals, Inc. junto con sus filiales, opera como una empresa de biotecnología en fase avanzada que se centra en el desarrollo de terapias génicas para enfermedades raras y devastadoras. Tiene tres programas de vectores lentivirales ex vivo en fase clínica para la anemia de Fanconi, un defecto genético de la médula ósea que reduce la producción de células sanguíneas o favorece la producción de células sanguíneas defectuosas; la deficiencia de adhesión leucocitaria-I, un trastorno genético que provoca el mal funcionamiento del sistema inmunitario; y la deficiencia de piruvato quinasa, un raro trastorno autosómico recesivo de los glóbulos rojos que provoca anemia hemolítica crónica no esferocítica. La empresa también cuenta con un programa de virus adeno-asociados in vivo en fase clínica para la enfermedad de Danon, un trastorno multiorgánico asociado a lisosomas que conduce a la muerte prematura por insuficiencia cardíaca; la miocardiopatía arritmogénica por plakophilina-2, un trastorno cardíaco hereditario; y la miocardiopatía dilatada por BAG3. Tiene acuerdos de licencia con el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, el Centro de Investigación Biomédica En Red, y la Fundación Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; y REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. se fundó en 1999 y tiene su sede en Cranbury, Nueva Jersey.