Regulus Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica centrada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos dirigidos a los microARN para tratar enfermedades. La empresa aprovecha su experiencia en el descubrimiento y desarrollo de fármacos oligonucleótidos para desarrollar una cartera de productos complementada por un rico patrimonio de propiedad intelectual en el campo de los microARN. El principal producto candidato de la empresa es el RGLS8429. La empresa está desarrollando oligonucleótidos monocatenarios, que son cadenas de nucleótidos sintetizados químicamente que son complementarios del microARN diana (por lo que se emparejan con él). El RGLS8429 es un oligonucleótido anti-miR de nueva generación dirigido al miR-17 para el tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD). RGLS8429 mantiene atributos beneficiosos, como la exposición renal preferente y el perfil PK similar, la potencia de inhibición de miR-17 y la duración de la acción en el riñón, igual potencia in vitro y estudios de eficacia in vivo.