Ultragenyx Pharmaceutical Inc.es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica. La Compañía se centra en la identificación, adquisición, desarrollo, y comercialización de productos para el tratamiento de enfermedades genéticas. Su cartera de etapas clínicas consta dos categorías de productos: productos biológicos (que incluyen un anticuerpo monoclonal y una terapia de reemplazo enzimático) y terapias de reemplazo de sustrato de molécula pequeña. Sus productos candidatos en la categoría de productos biológicos incluyen KRN23 (UX023) y beta-glucuronidasa humana recombinante (rhGUS) (UX003). Sus productos candidatos en la categoría de molécula pequeña incluye UX007 y acido aceneurámico de liberación prolongada (Ace-ER) (UX001). También esta desarrollando la proteína protectora humana recombinante catepsina A (rhPPCA).