BOSTON - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una indicación ampliada para el medicamento contra la obesidad IMCIVREE (setmelanotida) de Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), incluyendo ahora a niños desde los 2 años de edad. La empresa, actualmente valorada en 3.500 millones de dólares, ha visto su cotización subir más del 36% en los últimos seis meses, reflejando una creciente confianza de los inversores. Según datos de InvestingPro, la compañía mantiene impresionantes márgenes de beneficio bruto del 88,6%, aunque los analistas indican que la empresa podría enfrentar desafíos de rentabilidad este año. Esta decisión, anunciada hoy, marca una extensión significativa del uso del fármaco, que anteriormente estaba aprobado para pacientes de 6 años o más que sufrían obesidad sindrómica o monogénica debido a ciertas condiciones genéticas.
IMCIVREE se dirige a la vía del receptor de melanocortina-4 (MC4R), que cuando está alterada, conduce a un hambre insaciable y obesidad de inicio temprano en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS) o deficiencias debidas a pro-opiomelanocortina (POMC), proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1), o receptor de leptina (LEPR). Esta aprobación se basa en la capacidad del fármaco para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción de peso a largo plazo.
Los ensayos clínicos, incluido el ensayo VENTURE de fase 3, han demostrado que la setmelanotida puede reducir significativamente las medidas de peso y hambre. Sin embargo, se han observado efectos secundarios como hiperpigmentación de la piel, reacciones en el sitio de inyección, diarrea, náuseas y dolor de cabeza. Los ingresos de la compañía han crecido un 81,5% en los últimos doce meses, demostrando una fuerte penetración en el mercado. Para obtener información más detallada sobre la salud financiera y las perspectivas de crecimiento de Rhythm Pharmaceuticals, incluyendo 12 ProTips adicionales, visite InvestingPro.
La aprobación es un avance bienvenido para las familias y los profesionales médicos que enfrentan los desafíos del BBS y condiciones similares. La Dra. Ilene Fennoy, endocrinóloga pediátrica y especialista en obesidad, destacó la necesidad crítica de una intervención temprana para prevenir complicaciones de salud graves a largo plazo asociadas con la obesidad en la infancia.
IMCIVREE recibió inicialmente la aprobación de la FDA en noviembre de 2020 para las deficiencias de POMC, PCSK1 o LEPR en pacientes de 6 años o más, y para BBS en junio de 2022. El medicamento también ha sido autorizado en la Unión Europea y el Reino Unido para pacientes desde los 2 años de edad.
Rhythm Pharmaceuticals está comprometida a proporcionar acceso a IMCIVREE para pacientes con estas enfermedades genéticas raras y está avanzando en su programa de desarrollo clínico para otras condiciones raras. Con un ratio de liquidez actual de 3,49, la empresa mantiene una fuerte liquidez para respaldar sus iniciativas de desarrollo. Descubra un análisis exhaustivo y perspectivas de expertos sobre RYTM y más de 1.400 acciones a través de detallados Informes de Investigación Pro, disponibles exclusivamente en InvestingPro.
Esta indicación ampliada del fármaco ofrece una nueva opción de tratamiento para niños pequeños que enfrentan los desafíos graves y persistentes de las enfermedades raras de la vía MC4R. La información para este artículo se basa en un comunicado de prensa de Rhythm Pharmaceuticals.
En otras noticias recientes, Rhythm Pharmaceuticals ha estado haciendo avances significativos en la industria farmacéutica. La empresa ha recibido una calificación de Outperform de Oppenheimer, una calificación de Compra de Goldman Sachs, y fue seleccionada como una de las principales opciones de biotecnología para 2025 por Stifel. Estas calificaciones se deben al progreso de la empresa en la comercialización de Imcivree para diversas enfermedades de origen genético y a las prometedoras perspectivas de ingresos, particularmente para la obesidad hipotalámica.
Rhythm Pharmaceuticals también ha reportado resultados exitosos en el tercer trimestre de 2024, con un aumento del 48% en los ingresos netos globales, impulsados por las ventas de su medicamento IMCIVREE para el Síndrome de Bardet-Biedl. La empresa ha reducido su guía de gastos operativos para 2024 a 245-255 millones de dólares y reportó reservas de efectivo de 298,4 millones de dólares. Rhythm Pharmaceuticals también está avanzando con sus programas clínicos, esperando datos principales de un ensayo de Fase III para la obesidad hipotalámica adquirida en la primera mitad de 2025.
Además, la empresa presentó nuevos datos en la reunión de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica, destacando resultados positivos para pacientes pediátricos que utilizan setmelanotida, el tratamiento de la empresa para ciertas condiciones de obesidad. Estos desarrollos recientes indican el compromiso continuo de Rhythm Pharmaceuticals para abordar la obesidad a través de sus terapias innovadoras.
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