En la convocatoria de resultados del segundo trimestre de 2024, bluebird bio (ticker: BLUE) analizó sus recientes éxitos comerciales y sus resultados financieros. La empresa comunicó un aumento significativo de los ingresos, el inicio de pacientes con sus terapias génicas y una sólida posición de tesorería. Prevén un mayor crecimiento en el número de pacientes y han asegurado la cobertura de Medicaid y acuerdos basados en resultados para sus terapias. A pesar de un descenso previsto en los ingresos del tercer trimestre, Bluebird Bio espera un repunte en el cuarto trimestre y mantiene una perspectiva positiva para los próximos años.
Datos clave
- bluebird bio registró unos ingresos de 16,1 millones de dólares en el segundo trimestre, lo que supone un aumento con respecto al año anterior.
- Más de 70 centros de tratamiento cualificados están operativos, con 27 inicios de pacientes completados en 2024.
- La empresa espera que en 2024 se inicien alrededor de 85 pacientes en toda su cartera.
- La cobertura de Medicaid para LYFGENIA está asegurada en varios estados, junto con acuerdos comerciales nacionales.
- El efectivo disponible asciende a 193,4 millones de dólares y se prevé que dure hasta el segundo trimestre de 2025, tras la renegociación de la deuda con Hercules Capital.
- Se prevé una aceleración del inicio de pacientes en la segunda mitad del año.
Perspectivas de la empresa
- bluebird bio espera fluctuaciones en los ingresos debido a los distintos tiempos del ciclo de fabricación, pero prevé un fuerte repunte en el cuarto trimestre.
- La empresa aspira a mantener su liderazgo en el mercado del tratamiento de la anemia falciforme y se fija como objetivo un margen bruto de al menos el 70% en un plazo de cinco años.
Aspectos destacados bajistas
- En mayo se registró un descenso temporal de la tasa de inicio de nuevos pacientes para ZYNTEGLO, aunque se espera que mejore en la segunda mitad del año.
- En el caso de LYFGENIA, se observó un retraso de un mes desde la recogida de células hasta la entrega, y se están realizando esfuerzos para agilizar el proceso.
Aspectos positivos
- La fuerte demanda de las terapias de Bluebird Bio es evidente, con un interés significativo por parte de pacientes y profesionales sanitarios.
- La línea de crédito renegociada proporciona flexibilidad financiera y se ajusta a los inicios previstos de los pacientes, con hasta 100 millones de dólares de financiación potencial.
Fallos
- La empresa reconoció un descenso previsto en los ingresos del tercer trimestre, atribuyéndolo a los tiempos del ciclo de fabricación.
Preguntas y respuestas destacadas
- La empresa habló de la programación de pacientes para 2025, con aproximadamente 85 inicios previstos.
- Aclararon que el 95% de los pacientes comerciales sólo han necesitado una o dos recolecciones.
- bluebird bio está comprometida con las partes interesadas para abordar la opinión negativa del HHS sobre el tratamiento de la fertilidad y ofrece opciones de preservación de la fertilidad.
- La empresa está explorando diversas opciones de financiación para cumplir los requisitos del acuerdo de deuda renegociado con Hercules Capital.
La convocatoria de resultados del segundo trimestre de 2024 de bluebird bio mostró a una empresa que navega con éxito por el complejo mercado de la terapia génica. Con una sólida base financiera y un enfoque estratégico para el crecimiento y el liderazgo del mercado, bluebird bio está preparada para capitalizar la creciente demanda de sus tratamientos innovadores.
Perspectivas de InvestingPro
A la luz de los recientes éxitos comerciales y resultados financieros de bluebird bio, los datos en tiempo real de InvestingPro proporcionan un contexto adicional a la situación de la empresa. Con una capitalización bursátil de aproximadamente 158,51 millones de dólares, las métricas financieras de bluebird bio ofrecen un panorama mixto. Los ingresos de la empresa han crecido de forma impresionante en los últimos doce meses hasta el tercer trimestre de 2023, con un aumento del 322,68%, lo que pone de relieve los importantes avances comerciales mencionados en su convocatoria de resultados del segundo trimestre de 2024.
Sin embargo, el margen de beneficio bruto de la empresa se sitúa en un preocupante -837,57% para el mismo periodo, lo que indica que, a pesar del crecimiento de los ingresos, el coste de los bienes vendidos está superando sustancialmente a las ventas. Esto concuerda con el "consejo de InvestingPro" de que Bluebird Bio sufre de márgenes de beneficio bruto débiles. Este reto financiero se ve aún más acentuado por el negativo ratio PER de la empresa de -0,9, que refleja la previsión del mercado de pérdidas continuadas, como corroboran las expectativas de los analistas de que la empresa no será rentable este año.
Un "consejo de InvestingPro" señala también que bluebird bio está quemando rápidamente efectivo, lo que es una consideración crucial para los inversores, dado que la posición de efectivo de la empresa es un punto importante en sus perspectivas. Aunque bluebird bio se ha asegurado la cobertura de Medicaid y acuerdos basados en resultados, garantizar una sólida posición de tesorería es vital para el funcionamiento y crecimiento sostenidos de la empresa.
Para los lectores interesados en profundizar en la salud financiera y las perspectivas de futuro de bluebird bio, existen otros "consejos InvestingPro" disponibles en InvestingPro Q2 2024:
Operadora: Gracias por estar aquí. Mi nombre es Ken y seré su operador de conferencia hoy. En este momento, me gustaría dar la bienvenida a todos a la llamada de resultados del segundo trimestre de 2024 de bluebird bio. [Ahora me gustaría ceder la conferencia a Courtney O'Leary de Relaciones con Inversores. Puede comenzar.
Courtney O'Leary: Buenos días a todos, y gracias por unirse hoy a nuestra llamada de resultados del segundo trimestre de 2024. Mi nombre es Courtney O'Leary, Directora de Relaciones con Inversores de bluebird bio. Antes de empezar, permítanme revisar nuestra declaración de puerto seguro. El debate de hoy contiene declaraciones que son prospectivas según la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas las expectativas sobre nuestros futuros resultados financieros y situación financiera, además de declaraciones sobre los planes, expectativas o intenciones de la empresa en relación con el progreso normativo, los planes de comercialización y las operaciones empresariales. Dichas afirmaciones se basan en expectativas e hipótesis actuales que están sujetas a riesgos e incertidumbres e implican una serie de factores de riesgo que podrían hacer que los resultados reales difirieran materialmente de los previstos. Encontrará una descripción de estos riesgos en los documentos que presentamos a la SEC, disponibles en la sección de Relaciones con Inversores de nuestro sitio web, www.bluebirdbio.com. En la conferencia de hoy, Andrew Obenshain, Consejero Delegado de Bluebird Bio, pronunciará unas palabras de apertura. A continuación, Tom Klima, Director Comercial y de Operaciones, ofrecerá información actualizada sobre los lanzamientos comerciales de LYFGENIA, ZYNTEGLO y SKYSONA. Por último, James Sterling, Director Financiero de Bluebird, ofrecerá información financiera actualizada antes de abrir el turno de preguntas y respuestas. Con esto, cedo la palabra a Andrew.
Andrew Obenshain: Gracias, Courtney, y gracias a todos por unirse a nuestra llamada esta mañana. En el último año, Bluebird ha construido lo que creemos que es una base comercial de terapia génica sin rival con tres lanzamientos en curso. Hemos visto que esto se traduce en una sólida red de centros de tratamiento cualificados, un acceso y reembolso probados y una demanda demostrada de nuestras terapias, tanto para pacientes como para proveedores. Hoy vamos a ofrecerles información adicional sobre nuestros resultados comerciales, basada en una experiencia real que ayuda a definir las expectativas y los modelos de nuestros lanzamientos. Esta mañana hemos anunciado que hemos renegociado nuestro acuerdo con Hercules Capital. Y en la llamada de hoy, también les proporcionaremos detalles sobre nuestra ejecución de negocios y la pista de efectivo. Ahora cedo la palabra a Tom para que hable con más detalle de los avances en nuestros lanzamientos comerciales.
Tom Klima: Gracias, Andrew, y buenos días a todos. Casi 24 meses después de nuestra primera aprobación por la FDA, hemos dado pasos increíbles en la construcción y el fortalecimiento de nuestra infraestructura comercial de terapia génica. Estamos empezando a ver los resultados de esta experiencia duramente ganada con una red sin parangón de más de 70 centros de tratamiento cualificados, mucho más allá de nuestro objetivo original de entre 40 y 50 QTC. Tenemos vías de acceso claras y establecidas para todas nuestras terapias y una fuerte demanda, con una rápida aceleración y el inicio de pacientes en el horizonte tanto para ZYNTEGLO como para LYFGENIA. Estamos muy animados por el entusiasmo de pacientes y proveedores. A través de conversaciones directas en los QTC, en conferencias e incluso en las recientes llamadas de KLL, seguimos escuchando que existe un inmenso entusiasmo por la terapia génica entre las comunidades de pacientes a las que pretendemos servir. Y hay confianza y fe en nuestros datos, que recientemente han superado los 1.000 años de experiencia con pacientes. Hoy hemos anunciado que en lo que va de 2024 se han completado 27 inicios de pacientes o recogidas de células en toda nuestra cartera, incluidos 19 para ZYNTEGLO, cuatro para LYFGENIA y cuatro para SKYSONA. Visto de otra manera, hemos completado 23 inicios de pacientes combinados en los EE.UU. solo en beta-talasemia y anemia falciforme en 2024 con un total de 43 inicios de pacientes desde la aprobación de ambos. Y nuestro impulso de lanzamiento sigue creciendo con más de 40 pacientes adicionales ya programados para la recogida de células en toda nuestra cartera comercial hasta el final del año y se añaden más cada semana. Es importante destacar que aproximadamente la mitad de estos pacientes son personas con anemia falciforme. Nos anima especialmente el hecho de que, gracias a nuestra extensa red de QTC, los pacientes tengan un amplio acceso a nuestras terapias. En la actualidad, los pacientes han iniciado o tienen programado un tratamiento en más de 20 QTC únicos y es evidente que tenemos un enorme margen de crecimiento adicional a medida que los más de 70 centros de nuestra red comiencen a iniciar el proceso de tratamiento. En cuanto a ZYNTEGLO, la demanda sigue siendo muy fuerte y prevemos un crecimiento continuo en el segundo semestre del año tras la reciente ampliación de nuestras instalaciones de Lonza, que duplica nuestra capacidad de fabricación de ZYNTEGLO y SKYSONA. Todo ello refuerza la aceleración que proyectamos en el segundo semestre y nos da confianza en nuestra capacidad para completar aproximadamente 85 aperturas en toda nuestra cartera este año. Además, hemos completado recientemente las pruebas de fabricación y liberación del primer paciente comercial de LYFGENIA y se está programando la primera infusión. Se trata de un hito increíblemente emocionante. En este caso, hemos completado la fabricación y las pruebas de liberación a tiempo y ahora prevemos reconocer nuestros primeros ingresos de LYFGENIA en el tercer o cuarto trimestre. Pasemos ahora al acceso y reembolso. Nuestro objetivo ha sido siempre el acceso equitativo y oportuno a nuestras terapias. Nos alienta enormemente la rapidez con la que tanto las empresas comerciales como muchos organismos públicos están aprobando las vías de acceso de los pacientes, especialmente en el caso de LYFGENIA para la anemia falciforme. En sólo siete meses, más de la mitad de los pacientes con anemia falciforme asegurados por Medicaid viven en un estado que ha confirmado la cobertura de LYFGENIA. Esto incluye varios estados, como California, Pensilvania y Luisiana, que han publicado políticas de cobertura que se ajustan a los criterios de los ensayos clínicos. El 20% de los pacientes vive en un estado que ya ha completado la aprobación de la autorización previa de LYFGENIA para al menos un paciente. Esto significa que Medicaid está haciendo avanzar a los pacientes en el proceso. En concreto, quiero destacar que, en junio, LYFGENIA se incluyó en la lista preferente del estado de Florida, un paso fundamental para desbloquear el acceso de una de las mayores poblaciones de células falciformes de Medicaid del país. Actualmente contamos con cuatro centros de tratamiento cualificados en el estado de Florida y los pacientes están deseosos de recibir tratamiento. En cuanto a los pagadores comerciales, tenemos múltiples acuerdos basados en resultados con pagadores comerciales nacionales para LYFGENIA y políticas de cobertura publicadas para más de 200 millones de vidas en Estados Unidos. Además, el acceso oportuno a ZYNTEGLO y SKYSONA ha continuado con cero denegaciones finales para cualquiera de las terapias tanto en Medicaid como en los pagadores comerciales. Pasando a nuestra red QTC. En la actualidad, Bluebird ha activado más de 70 QTC para LYFGENIA y ZYNTEGLO en EE.UU., aproximadamente el triple que otros centros del sector. Además, seis de los centros de nuestra red también están activados para administrar SKYSONA a pacientes con CALD. Como he mencionado antes, hay pacientes programados para tratamiento con una terapia génica bluebird en más de 20 QTC, lo que demuestra el beneficio de nuestra amplia red de experiencia. Seguimos observando diferenciadores clave que impulsan la preferencia por LYFGENIA. Recientemente, en un estudio de mercado que realizamos en el segundo trimestre en toda nuestra red de QTC, descubrimos que la mayoría prefería LYFGENIA a nuestro competidor en una amplia gama de medidas clave, como la eficacia, el mecanismo de acción, el plazo de fabricación, la recogida de células y la flexibilidad y el apoyo del fabricante. En resumen, el lanzamiento de ZYNTEGLO está superando nuestras expectativas iniciales y prevemos que se acelere en lo que queda de año gracias a la ampliación de nuestra capacidad. Según lo previsto, el lanzamiento de LYFGENIA se está acelerando, con un acceso en rápida expansión y muchos pacientes programados para iniciar el tratamiento. Y el lanzamiento de SKYSONA sigue avanzando según lo previsto, con entre 5 y 10 inicios de tratamiento previstos para este año. De cara a la segunda mitad del año, ya tenemos programados más de 40 inicios de tratamiento y vamos camino de iniciar aproximadamente 85 en toda nuestra cartera. Y ahora, me gustaría pasar la llamada a James.
James Sterling: Gracias, Tom, y buenos días a todos. Es genial estar en Bluebird, y espero llegar a conocer a muchos de ustedes en los próximos meses. Es un momento emocionante para unirse a la empresa en medio de tres lanzamientos transformadores. En primer lugar, quiero reconocer que, nuestra actualización está en curso con una enorme cantidad de trabajo por parte de nuestro equipo de finanzas y contabilidad. Estamos avanzando lo más rápidamente posible para completar la actualización, que, como ya hemos dicho, no afectará a nuestra tesorería ni a nuestros ingresos. Y esperamos dejar atrás este capítulo. Mientras tanto, reconocemos la importancia de ofrecerles información actualizada sobre el rendimiento de la empresa, y hoy me complace destacar nuestros resultados del segundo trimestre. En el segundo trimestre, los ingresos totales ascendieron a 16,1 millones de dólares, frente a los 6,9 millones del año anterior. Como ya habíamos anunciado, en 2024 seguimos previendo descuentos brutos y netos del orden del 20% al 25%, con fluctuaciones basadas en la combinación de productos y pagadores, así como en la utilización de nuestros acuerdos basados en resultados. También quería ofrecerles algunos datos que podrían resultarles útiles para la modelización. Desde nuestra primera aprobación por la FDA, hace 24 meses, hemos recogido células de 53 pacientes de nuestros tres productos. La recogida de células es el momento de creación de valor. Y hasta la fecha, todos los pacientes a los que se han extraído células han completado una infusión o siguen en proceso. De los 53 pacientes que iniciaron la recogida de células, 31 han recibido la infusión, por lo que ya hemos reconocido los ingresos asociados a esos pacientes. Esperamos que más de la mitad de los 22 pacientes restantes reciban sus infusiones en el segundo semestre de este año. Recordemos que los ingresos se reconocen en el momento de la infusión. Para mayor contexto, el proceso de ZYNTEGLO se diseñó para que durara entre 70 y 90 días desde la obtención de las células hasta su administración. Si bien hemos completado con éxito la fabricación y las pruebas de lanzamiento dentro de este plazo, nuestras pruebas comerciales en el mundo real y la experiencia hasta la fecha nos muestran que, de media, está llevando alrededor de un mes más para este primer grupo de pacientes. Estamos introduciendo mejoras en los procesos y esperamos que este plazo mejore con el tiempo. Una vez que el hospital recibe el medicamento, hay que programar la infusión al paciente, lo que depende de las preferencias de programación y de la disponibilidad tanto del hospital como del paciente. Como ha señalado Tom, hemos completado la fabricación de productos farmacológicos para la primera tirada comercial de LYFGENIA, lo que todavía es demasiado pronto. Aunque todavía es demasiado pronto para predecir los plazos medios en el mundo real desde la fabricación hasta la infusión de LYFGENIA, a efectos de modelización tanto para ZYNTEGLO como para LYFGENIA, recomendamos suponer dos trimestres entre la recogida inicial de células y el reconocimiento de ingresos. De cara al futuro, queremos gestionar las expectativas de que los ingresos fluctúen de un trimestre a otro, debido principalmente a la variación de los tiempos del ciclo de fabricación. Por ejemplo, prevemos un descenso de los ingresos en el tercer trimestre, que se prevé que repunte en el cuarto, sobre la base de nuestra última revisión de los calendarios de fabricación y el calendario previsto de infusiones. Estamos claramente en el buen camino, con un interés acelerado en nuestras terapias y un camino claro para traducir los inicios de los pacientes en un flujo de ingresos creciente y consistente a lo largo del tiempo. A 30 de junio de 2024, disponíamos de 193,4 millones de dólares en efectivo, incluidos 49,2 millones de dólares en efectivo restringido. Sobre la base de los planes operativos actuales, se espera que nuestra reserva de efectivo nos lleve hasta el segundo trimestre de 2025. Esta holgura no tiene en cuenta los mínimos de efectivo exigidos por nuestros acuerdos con Hércules y excluye también la recepción de cualquier tramo futuro de ellos. Si se tiene en cuenta el efectivo mínimo de Hércules, la previsión nos lleva hasta el primer trimestre. Esta recalibración de nuestra previsión de tesorería se debe principalmente a dos factores. En primer lugar, la actualización de las fases de puesta en marcha de LYFGENIA, que retrasó nuestras expectativas de ingresos y los cobros de efectivo asociados. Y en segundo lugar, la exclusión de los empréstitos adicionales de Hércules en nuestras estimaciones de holgura a corto plazo. Por último, me complace haber anunciado esta mañana que hemos renegociado nuestra línea de crédito con Hércules para adaptarla mejor a las expectativas actuales y al calendario de inicio de los pacientes de LYFGENIA, así como a nuestra capacidad de obtener préstamos adicionales. Según los términos del acuerdo revisado, podemos recibir dos tramos de financiación por un total de 50 millones de dólares, sujetos a la consecución de los hitos de inicio de pacientes y entrega de productos y supeditados a la obtención de financiación adicional. En el acuerdo se mantiene un último tramo potencial de otros 50 millones de dólares a discreción del prestamista. Y con eso, voy a volver a Andrew.
Andrew Obenshain: Gracias, James. Y para terminar con las preguntas y respuestas, quiero subrayar el progreso que hemos hecho en nuestro negocio. Tenemos tres lanzamientos comerciales en curso en los que hemos visto un importante valor no realizado en Bluebird. Como pueden ver en las actualizaciones que hemos compartido hoy, hemos demostrado una clara demanda por parte de pacientes y proveedores y la capacidad de asegurar con éxito el reembolso de nuestras tres terapias, así como nuestra capacidad para convertir en ingresos los inicios de los pacientes o la recogida de células. Y ahora estamos aprovechando estos puntos fuertes para nuestra ventaja competitiva. Esperamos seguir informando a la comunidad de inversores sobre nuestros progresos, a medida que nuestro negocio siga creciendo. Con esto, nos gustaría abrir el turno de preguntas. ¿Operadora?
Operadora: [Instrucciones del operador] Y su primera pregunta viene de la línea de Jack Allen de Baird.
Jack Allen: Hola, gracias. Soy Jack Allen de Baird. Gracias por aceptar las preguntas y enhorabuena por el progreso. Sólo quería preguntar sobre estos 40 pacientes que está previsto que reciban o inicien la recogida de células en lo que queda de año. ¿Podría hablarnos de la experiencia histórica en relación con los pacientes programados? ¿Ha visto a alguien abandonar el proceso en este punto de la, supongo, obtención de células? Me encantaría conocer el contexto histórico. Y también tenía una pregunta sobre el reconocimiento de ingresos en relación con ZYNTEGLO y SKYSONA.
Andrew Obenshain: Bueno, muy bien. Buenos días, Jack. Tom, ¿por qué no lo describes?
Tom Klima: Sí. Hola, buenos días, Jack. Gracias por la pregunta. Nos sentimos, creo, muy confiados con la aceleración en la segunda mitad del año si nos fijamos tanto en LYFGENIA como en ZYNTEGLO. Nos anima enormemente que más de 40 pacientes tengan programado un tratamiento en el futuro. Históricamente, no hemos dado orientaciones sobre cuántos han quedado fuera del embudo. Pero, en general, lo que hemos visto es que los pacientes tardan tiempo en pasar por el proceso y, en la mayoría de los casos, se trata más de una cuestión de tiempo que de recibir o no el tratamiento.
Andrew Obenshain: Sí. Y Jack, me gustaría añadir algo más, desde el momento de la recogida hasta la infusión. En cuanto al número de pacientes que han reprogramado su recogida, es un número muy pequeño, muy, muy pequeño. Así que nos sentimos muy seguros en ese 40. Adelante con la pregunta sobre el reconocimiento de ingresos.
Jack Allen: Y luego, en lo que respecta al reconocimiento de los ingresos, creo que James mencionó que había 30 millones de pacientes que tenían células obtenidas o células infundidas. Y cuando vuelvo atrás y miro los ingresos, que usted estima que, que ha realizado desde el lanzamiento de estas terapias es de alrededor de $ 65 millones, que - cuando lo calculo parece un descuento del 25%. Sólo quería rebatir, quería entender, supongo, ¿esperan que ese 20% a 25% de precio neto surta efecto tanto para ZYNTEGLO como para SKYSONA? ¿O se centra más en SKYSONA y LYFGENIA?
Andrew Obenshain: Adelante, James.
James Sterling: Hola, Jack. Debería ser para ambos. Creo que puedes aplicar ese porcentaje estimado a los tres productos.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Eric Joseph con JPMorgan.
Eric Joseph: Hola. Buenos días. Gracias por aceptar las preguntas. Sólo una cuestión sobre cómo pensar en el reconocimiento de ingresos para los tres pacientes adicionales que han empezado... los tres pacientes adicionales de LYFGENIA que han empezado a cobrar este último ciclo. Supongo que, ¿cómo deberíamos pensar en el reconocimiento de ingresos teniendo en cuenta que ha habido una pequeña extensión en el plazo previsto para el primer paciente? Y en cuanto a la cifra del 20% de pacientes con anemia falciforme asegurados por Medicaid que viven en un estado en el que se ha completado la autorización previa. ¿Podría hablarnos del número de estados incluidos en esa métrica y de cómo se espera que vaya con los nuevos pacientes de LYFGENIA que prevé en la segunda mitad del año? Gracias, Andrew Obenshain.
Andrew Obenshain: Buenos días, Eric. James, háblanos del reconocimiento de ingresos de los tres pacientes.
James Sterling: Por lo tanto, esperaríamos que en el plazo de seis meses, dos trimestres, es lo que estamos pensando entre la recogida de células y el reconocimiento de ingresos o infusión.
Tom Klima: Hola, Eric. Buenos días, Eric. Soy Tom. Voy a seguir con la pregunta de Medicare. Obviamente, es una estadística muy emocionante ver que el 20% de los pacientes viven en un estado en el que ya se ha completado al menos una autorización previa. Esperamos que esto siga creciendo, a medida que trabajemos en estados especialmente seleccionados, donde viven personas con anemia falciforme. No hemos hecho un desglose, pero nuestro objetivo sigue siendo proporcionar un acceso oportuno y equitativo a los pacientes.
Eric Joseph: De acuerdo. Gracias por aceptar las preguntas.
Andrew Obenshain: Lo siento, si yo iba a saltar pulg Creo que ha dicho algo sobre el retraso del primer paciente. El primer paciente de LYFGENIA lift llegó a tiempo dentro de los 70 a 105 días previstos. Lo siento, adelante, siguiente pregunta.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Jason Gerberry con Bank of America.
Analista no identificado: Hola, buenos días. Soy Dina [Ramadin] en nombre de Jason Gerberry. Enhorabuena por los progresos de este trimestre y muchas gracias por aceptar nuestra pregunta. Teníamos una pregunta sobre la respuesta inicial al lanzamiento de LYFGENIA. ¿Qué hace prever una aceleración del inicio de pacientes en el segundo semestre de este año? ¿Existe un bolo de pacientes a la espera de ser iniciados y que son una especie de cuellos de botella en el proceso en términos de conseguir que empiecen? Agradecería cualquier información. Gracias, Andrew Obenshain.
Andrew Obenshain: Buenos días, Dina. Adelante, Tom.
Tom Klima: Hola, Dina. Buenos días, Dina. En cuanto a LYFGENIA, siempre hemos dicho que esperábamos que la aceleración aumentara en la segunda mitad del año y continuara el año que viene. Y para LYFGENIA, simplemente hay un camino más largo para que los pacientes empiecen. Esto incluye tanto el proceso de aprobación de los pagadores como los pasos para la preparación clínica dentro de la comunidad de pacientes. Se trata, pues, de una cuestión de tiempo. Además, estamos viendo pacientes programar muchos meses de antelación. Como en el caso de LYFGENIA, lo hacen en torno a acontecimientos vitales. Así que no se trata de un inicio más lento de lo esperado ni de un problema de demanda. La demanda es fuerte. Es simplemente un problema de calendario.
Analista no identificado: Entendido. Gracias. Y sólo un rápido seguimiento, ¿están viendo alguna dinámica competitiva en términos de cómo los prescriptores están tomando decisiones sobre qué terapia génica de células falciformes prescribir? Gracias, Andrew Obenshain.
Andrew Obenshain: Adelante, Tom.
Tom Klima: Sí. Es una buena pregunta. Creo que voy a señalar un par de cosas diferentes. Número uno, el tamaño de nuestra red QTC, tenemos más de 70 centros de tratamiento cualificados, que es aproximadamente 3 veces la de nuestro competidor más cercano. Si nos fijamos en el número de inicios en la beta talasemia y en la anemia falciforme, hemos registrado 23 inicios en los EE.UU. en lo que va de año. Así pues, seguimos creyendo que mantenemos una sólida posición de liderazgo. Aparte de eso, si nos fijamos en el estudio de mercado del que he hablado, hemos llevado a cabo un estudio de mercado en toda la red de QTC, donde vemos que LYFGENIA y Bluebird son los preferidos de QTC. Así que estamos viendo una serie de indicadores que nos llevan a creer que seguimos manteniendo el liderazgo en el mercado.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de Gena Wang con Barclays.
Gena Wang: Creo que en el último trimestre mencionaron que esperaban entre 85 y 105 pacientes para los tres fármacos. Ahora tienen un conocimiento más definitivo de 85 pacientes. Aún nos quedan algunos meses. ¿Qué les hace estar tan seguros de que sólo tendrán 85 en lugar de otros pacientes que podrían programarse? Y mi segunda pregunta se refiere a los dos trimestres que, según usted, transcurrirán desde la recogida inicial de células hasta la infusión. ¿Cuál es su estimación del número medio de ciclos de recogida de células?
Andrew Obenshain: Muy bien. Adelante, Tom.
Tom Klima: Sí. Hola. Buenos días, Gena. A medida que avanzamos en el año y tenemos los 27 pacientes que ya han pasado por la recolección de células, tenemos más de 30 pacientes que están programados para pasar por la recolección de células entre ahora y el final del año y ese número sigue creciendo cada semana. Pero con la línea de tiempo, lo que estamos viendo es que, los pacientes están programando por adelantado. Así que a medida que nos acercamos a la segunda mitad del año, se podría esperar que algunos de esos pacientes para empezar a programar en 2025. Ahora que tenemos visibilidad, creemos que la demanda es fuerte, pero creemos que nos acercaremos a los 85 inicios.
Andrew Obenshain: Y luego, Gene, voy a tomar las recolecciones son una parte normal del proceso. De hecho, hemos experimentado recolecciones, que prevemos que continúen. Estamos, y hasta la fecha aproximadamente el 95% de los pacientes comerciales han necesitado sólo una o dos colecciones en el ámbito comercial. Por tanto, es demasiado pronto para evaluar la tasa de recolecciones de LYFGENIA. Pero en los ensayos clínicos, alrededor del 85% de los pacientes necesitan una o dos recolecciones.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Mani Foroohar con Leerink Partners.
Analista no identificado: Hola, chicos. Soy Ryan de Mani. Gracias por aceptar nuestra pregunta. Sólo tenemos dos. En la última llamada, ustedes hablaron de cómo la mitad de la red QTC está en el proceso de evaluación de los pacientes. ¿Podríais decirnos si estáis viendo una ampliación en toda la red o una mayor concentración de la aceptación o progreso en unas pocas redes o QTC? Y tengo una segunda pregunta, pero adelante.
Andrew Obenshain: Adelante, Tom.
Tom Klima: Sí. Hola. Buenos días, Ryan. Estamos satisfechos no sólo con el tamaño de nuestra red de centros de tratamiento cualificados, sino también con más de 20 pacientes -- 20 QTCs han comenzado el proceso con el paciente. Creemos que, un subconjunto muy amplio de los QTCs están evaluando a los pacientes. Hay que tener en cuenta que, a medida que se incorporan y hacen el trabajo para convertirse en un centro de tratamiento cualificado, no se lo toman a la ligera y realmente no se comprometerían a ser un centro de tratamiento cualificado, a menos que tuvieran pacientes que abiertamente quisieran tratar. Así que estamos contentos con el crecimiento que estamos viendo. Creo que hay muchas posibilidades con estos 70 QTC que siguen en proceso y estamos entusiasmados con la aceleración que estamos viendo.
Analista no identificado: Eso es útil. Y sobre el retraso de un mes que estáis viendo desde la recogida de células hasta la entrega de LYFGENIA, ¿podríais darnos alguna idea de las razones?
Tom Klima: Sí. No hemos dado un desglose como parte de la recolección de terapia génica, como Andrew habló hace un segundo, como parte del proceso. Pero estamos buscando diferentes maneras de mejorar nuestro proceso y volver más cerca de la orientación original. Seguimos estando increíblemente animados de que, la velocidad a la que podemos dar la vuelta a las cosas en el proceso de fabricación, la experiencia que estamos obteniendo con nuestros QTCs, obviamente estamos trabajando muy estrechamente con nuestros QTCs y convirtiéndonos en socios fuertes con ellos.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Jeff Hung de Morgan Stanley.
Jeff Hung: Gracias por aceptar mis preguntas. En cuanto a ZYNTEGLO, la tasa de nuevos pacientes se redujo ligeramente en mayo. ¿Hubo algún momento puntual en el trimestre? ¿Se debe principalmente al calendario? Y luego, ¿confían en que aumente en lo que queda de año? ¿Se debe principalmente a los pacientes que ya están programados? Y luego tengo una pregunta de seguimiento.
Andrew Obenshain: Sí. En cuanto a tu primera pregunta, la diferencia que has observado es una cuestión de tiempo. Así que lo has dicho correctamente. Nuestra creencia en la aceleración en la segunda mitad del año no es sólo la demanda que estamos viendo, sino también los pacientes que ya están programados para el futuro. Además, si nos fijamos específicamente en ZYNTEGLO, hemos duplicado nuestra capacidad de fabricación en Lonza. Esto permitirá tratar a más pacientes que ya están esperando en la segunda mitad del año y en el futuro. Obviamente, tenemos confianza en lo que estamos viendo en el futuro.
Jeff Hung: Bueno, muy bien. Habéis informado de un efectivo restringido de unos 49 millones de dólares, pero el trimestre pasado fue de unos 52 millones. ¿Podrías hablarnos de la ligera diferencia? Muchas gracias, Andrew Obenshain.
Andrew Obenshain: Sí. Tuvimos una pequeña liberación de efectivo restringido este trimestre relacionada con algunas investigaciones, creo. Adelante, James.
James Sterling: Sí. Y un cambio en una de las relaciones bancarias, mucho de lo que realmente permitió ese efectivo restringido.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Yanan Zhu con Wells Fargo.
Analista no identificado: Hola. Gracias por aceptar nuestra pregunta. Soy Kwan de Yanan. Tengo una pregunta sobre el QTC. Me pregunto si hay centros que eran centros clínicos, pero decidieron no convertirse en QTC. Gracias.
Andrew Obenshain: Sí. Hola, buenos días. Es una buena pregunta. Así que todos nuestros centros de ensayos clínicos han pasado a ser QTC comerciales. Tenga en cuenta que, en algunos casos, seguirán realizando ensayos clínicos. Pasan a ser QTC comerciales, pero también siguen haciendo ensayos clínicos con otras terapias génicas. Así pues, todos ellos se han convertido en QTC comerciales.
Analista no identificado: Entendido. Gracias. Y una pregunta rápida sobre los seguros. Has mencionado que no ha habido denegaciones definitivas de ZYNTEGLO y SKYSONA. ¿Qué hay de LYFGENIA, algún rechazo? Gracias, Andrew Obenshain.
Andrew Obenshain: Probablemente sea demasiado pronto para saberlo. Lo que estamos viendo ahora es que tanto las aseguradoras comerciales como las gubernamentales están aprobando la terapia para los pacientes que están pasando por el proceso. Una vez más, es demasiado pronto para decir que, no ha habido ningún evento. Es decir, seguiremos controlándolo y proporcionando actualizaciones a medida que veamos más pacientes.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Salveen Richter con Goldman Sachs.
Analista no identificado: Hola, soy [Shunath Rao] de Salveen. Gracias por aceptar nuestra pregunta. En cuanto a su acuerdo de financiación de la deuda con Hércules, ¿podría proporcionarnos más información sobre las condiciones renegociadas? ¿Y qué activaría los dos segundos tramos de este acuerdo?
Andrew Obenshain: Adelante James.
James Sterling: Sí. Hércules ha sido un gran socio a través de esto y permitiendo ajustes para darnos la oportunidad de acceder a los dos próximos tramos dada la actualización de la fase de LYFGENIA. El segundo tramo estará disponible, en primer lugar, si obtenemos al menos 75 millones de dólares brutos de financiación adicional antes del 20 de diciembre de este año. Y al menos 50 LYFGENIA comienzan antes del 31 de marzo o 70 LYFGENIA comienzan antes del 30 de junio. Eso liberaría el tramo dos, 25 millones de dólares. Y luego el tramo tres ahora está disponible. Si recibimos al menos 100 millones de dólares en ingresos brutos de financiación adicional antes del 20 de diciembre o al menos 125 millones de dólares antes del 30 de junio del año que viene, y completamos al menos 70 entregas de fármacos en un periodo de seis meses no más tarde del 31 de diciembre del año que viene.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de Luca Issi con RBC Capital Markets.
Luca Issi: Estupendo. Muchas gracias por aceptar mi pregunta y enhorabuena por el progreso. Tengo dos preguntas rápidas. Tal vez volviendo a las preguntas anteriores sobre la enfermedad de células falciformes. ¿Cómo deberíamos considerar ahora la cuota de mercado relativa entre ustedes y Vertex? La mayoría de ustedes han estado en el mercado obviamente durante ocho meses. Creo que hasta ahora habéis empezado con cuatro pacientes, mientras que ellos tienen 20 células recogidas. No tenemos el desglose entre beta-talasemia y anemia de células falciformes, pero supongo que la mayoría son anemia de células falciformes. Tal vez si nos guiamos por esa métrica, usted sugiere que podrían estar por delante aquí, pero de nuevo, nos encantaría escuchar su respuesta. Y luego quizás una rápida sobre las pérdidas y ganancias. Obviamente no hemos visto los costes de explotación durante bastante tiempo, pero nos encantaría saber, a alto nivel, cómo deberíamos pensar sobre la situación actual de los márgenes brutos y a dónde crees que pueden llegar a medida que el producto crezca.
Andrew Obenshain: Adelante, Tom.
Tom Klima: Hola, Luca. Buenos días, Luca. Soy Tom. En realidad lo veo muy diferente a eso. Tenga en cuenta que, lo que era 23 arranques en la beta-talasemia y la anemia de células falciformes y 43 arranques desde que ambos fueron aprobados, sólo en los EE.UU.. No he visto un desglose de lo que informaron, pero fueron 20 inicios globales por lo que recuerdo. Así que si nos fijamos tanto en los inicios de los que estamos informando como en el tamaño de nuestra red QTC, seguimos creyendo que estamos asegurando la posición de liderazgo en el mercado.
Andrew Obenshain: Adelante, James, en la siguiente pregunta.
James Sterling: Sí. Dado que no hemos completado la reformulación y no hemos publicado el 10-K o el 10-Q todavía. No puedo comentar ahora el margen bruto específico o los costes de explotación. Pero como dijimos anteriormente, seguimos previendo un margen bruto de al menos el 70% en los próximos cinco años. Y estaré encantado de explicar las actualizaciones de COGS una vez que la actualización esté hecha y completemos los archivos.
Operadora: Su siguiente pregunta viene de la línea de Sami Corwin con William Blair.
Sami Corwin: Hola. Gracias por aceptar mis preguntas. Me preguntaba si podría hablar de la opinión negativa del HHS sobre el tratamiento de fertilidad y si eso ha tenido un impacto en LYFGENIA. Y también, me gustaría conocer su opinión de alto nivel sobre la obtención de fuentes adicionales de financiación, ya que parece estar ligada en gran medida a la obtención de los próximos tramos del préstamo.
Andrew Obenshain: Buenos días, Sami. Adelante, Tom.
Tom Klima: Sí. Buenos días, Sami. Obviamente, la preservación de la fertilidad es una consideración para los pacientes que están considerando la terapia génica. Como recordatorio, bluebird ofrece preservación de la fertilidad para pacientes elegibles, asegurados comercialmente a través de nuestro apoyo al paciente, que se llama mi apoyo bluebird. Y como usted está haciendo referencia, el 22 de julio, la OIG emitió una opinión desfavorable sobre nuestra solicitud para proporcionar servicios de preservación de la fertilidad para los pacientes que están asegurados a través de Medicaid y otros programas federales de salud. Seguimos centrándonos en el acceso equitativo para los pacientes. Como Bluebird, estamos comprometidos con un grupo diverso de partes interesadas, incluidos pacientes y defensores, para fomentar el cambio. Mientras tanto, diría que tanto Bluebird como nuestros centros de tratamiento cualificados tienen mucha experiencia en ayudar a los pacientes y a sus familias a navegar por el proceso de cobertura y tienen bastante experiencia en navegar por la preservación de la fertilidad.
Andrew Obenshain: Adelante, James.
James Sterling: Así que tenemos una amplia gama de opciones disponibles para nosotros en la financiación. Incluye otras fuentes de deuda, capital, regalías, otras alternativas. Así que es demasiado pronto para comentar cualquier detalle, ya que contemplamos la estructura para satisfacer la petición de Hércules que consideramos bastante apropiada.
Operadora: Ahora voy a devolver la conferencia a Andrew Obenshain para las observaciones finales.
Andrew Obenshain: Gracias. Muchas gracias. Gracias a todos por participar en la conferencia de esta mañana y por sus preguntas. Nuestro equipo está disponible para llamadas de seguimiento hoy. Por favor, póngase en contacto con Courtney, si desea conectarse. Gracias a todos.
Operadora: Señoras y señores, que concluye la llamada de hoy. Gracias a todos por unirse. Ahora pueden desconectar.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.