CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ha presentado hoy los alentadores resultados del estudio HALOS de fase 1/2a de su fármaco ION582, diseñado para tratar el síndrome de Angelman. El fármaco demostró seguridad y tolerabilidad, así como mejoras funcionales consistentes en pacientes con este raro trastorno del neurodesarrollo.
El síndrome de Angelman, que afecta aproximadamente a una de cada 12.000 a 20.000 personas en todo el mundo, provoca retrasos en el desarrollo, alteraciones cognitivas y graves problemas de comunicación. ION582 es un medicamento en fase de investigación cuyo objetivo es aumentar la producción de la proteína UBE3A en el cerebro, de la que carecen los pacientes con síndrome de Angelman debido a una pérdida de función en el gen UBE3A materno.
El estudio HALOS incluyó a 51 pacientes de 2 a 50 años y evaluó la seguridad y eficacia de ION582 durante un periodo de tres meses, seguido de una fase de extensión a largo plazo. El objetivo primario del estudio era la seguridad, y el fármaco fue bien tolerado en todos los niveles de dosis.
Las mejoras más notables se observaron en la cognición, la comunicación y la función motora. Aproximadamente el 65% de los pacientes a los seis meses mostraron mejoras en la cognición, y alrededor del 70% demostraron una mejor comunicación receptiva y/o expresiva. Las habilidades motoras también mejoraron en aproximadamente el 65% de los pacientes.
La empresa tiene previsto presentar los resultados detallados del estudio HALOS en la reunión de la Fundación del Síndrome de Angelman que se celebrará en julio y discutirá el diseño del programa pivotal con las autoridades reguladoras. ION582 ya ha recibido la designación de medicamento huérfano en EE.UU.
Ionis, líder en terapias dirigidas al ARN, cuenta con una creciente cartera de posibles tratamientos para enfermedades neurológicas. La empresa cuenta con tres medicamentos aprobados para enfermedades neurológicas y varios estudios de fase 3 en curso.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Ionis Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) sigue avanzando en su línea de desarrollo, las métricas financieras y las perspectivas de los analistas ofrecen una ventana a la salud empresarial de la compañía y a las expectativas del mercado. Ionis, con una capitalización bursátil de 5.720 millones de dólares, refleja una presencia considerable en el sector de la biotecnología. A pesar de las noticias positivas sobre ION582, los analistas han expresado su preocupación por la rentabilidad de la empresa, ya que no se espera que Ionis sea rentable este año, lo que se alinea con una relación P/E negativa de -14,61, ajustada aún más a -15,13 para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024.
Uno de los consejos clave de InvestingPro para Ionis es la previsión de un descenso de las ventas en el año en curso, lo que puede ser un punto de consideración para los inversores que observan la trayectoria de crecimiento de los ingresos de la empresa. El crecimiento de los ingresos de la empresa fue del 34,84% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, aunque se produjo un descenso trimestral del -8,45% en el mismo periodo. Esta yuxtaposición de crecimiento anual frente a un descenso trimestral podría indicar condiciones de mercado variables o fases del ciclo del producto que los inversores podrían querer vigilar de cerca.
Además, Ionis opera con un nivel moderado de deuda, que es un factor crucial que los inversores deben tener en cuenta a la hora de evaluar la resistencia financiera de la empresa. En el balance, los activos líquidos de Ionis superan sus obligaciones a corto plazo, lo que puede proporcionar cierta tranquilidad en cuanto a la capacidad de la empresa para cumplir sus compromisos financieros inmediatos.
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