SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) compartió información sobre las dificultades del tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC) durante la Reunión Anual de la Sociedad Endocrina Pediátrica 2024 en Chicago. La compañía presentó las características basales del estudio clínico CAHtalyst™ Pediatric Phase 3 y los patrones de tratamiento del CAHtalog™ Registry, destacando la necesidad de nuevos tratamientos para la HSC, especialmente en pacientes pediátricos.
En el estudio pediátrico de fase 3 CAHtalyst participaron 103 sujetos de entre 4 y 17 años con HSC debida al déficit de 21-hidroxilasa. Los datos de partida mostraron que muchos participantes tenían un control inadecuado de los andrógenos suprarrenales a pesar de las altas dosis de glucocorticoides, y más de un tercio presentaba comorbilidades como edad ósea avanzada, pubertad precoz y obesidad. Esto subraya las limitaciones de los enfoques terapéuticos actuales y las posibles consecuencias para la salud a largo plazo.
El Dr. Eiry W. Roberts, Director Médico de Neurocrine Biosciences, hizo hincapié en la necesidad urgente de nuevos tratamientos, señalando que los altos niveles de andrógenos suprarrenales a pesar del uso de dosis suprafisiológicas de glucocorticoides podrían afectar negativamente al desarrollo y provocar más daños en la edad adulta.
Los datos del Registro CAHtalog analizaron los patrones de tratamiento con glucocorticoides en 42 pacientes pediátricos y 32 adultos. La mayoría de los pacientes fueron tratados con dosis de glucocorticoides iguales o superiores a las recomendadas, lo que a menudo provocó una pérdida del control de la androstenediona. La Dra. Oksana Lekarev, miembro del Consejo Asesor Científico de CAHtalog, señaló la variabilidad en el control de la enfermedad y los retos para lograr un control óptimo de los andrógenos suprarrenales.
En 2023, Neurocrine Biosciences anunció datos de primera línea positivos de los estudios clínicos de fase 3 de CAHtalyst Pediatric y Adult para crinecerfont, un nuevo fármaco en investigación. Los resultados de los estudios condujeron a la presentación de dos solicitudes de nuevos fármacos a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en abril de 2024.
La HSC es una enfermedad genética que altera la producción de hormonas suprarrenales debido a un déficit enzimático, lo que puede provocar graves problemas de salud si no se trata. Los tratamientos actuales incluyen glucocorticoides, pero su uso en dosis suprafisiológicas se ha relacionado con complicaciones graves.
Los datos presentados en la reunión se basan en un comunicado de prensa de Neurocrine Biosciences. La empresa sigue evaluando la seguridad, eficacia y tolerabilidad del crinecerfont, con la esperanza de ofrecer una nueva opción de tratamiento a los afectados por HSC.
Perspectivas de InvestingPro
Neurocrine Biosciences (NASDAQ:NBIX) está a la vanguardia del desarrollo de tratamientos innovadores para la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC), con su prometedor medicamento crinecerfont potencialmente ofreciendo un nuevo estándar de atención. A medida que la empresa avanza, su salud financiera sigue siendo un factor clave para los inversores. Según datos de InvestingPro, Neurocrine Biosciences cuenta con una capitalización bursátil de 14.160 millones de dólares, lo que refleja una presencia significativa en el mercado de la biotecnología. El sólido crecimiento de los ingresos de la empresa, con un aumento del 23,99% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, sugiere una fuerte demanda de sus productos por parte del mercado y una trayectoria positiva para sus resultados financieros.
Los consejos de InvestingPro destacan varios aspectos clave de las perspectivas financieras de Neurocrine Biosciences. Los analistas predicen que la compañía será rentable este año, lo que podría ser un testimonio del éxito potencial de su cartera de medicamentos, incluyendo crinecerfont. Mientras tanto, la empresa opera con un nivel moderado de deuda, lo que puede proporcionarle la flexibilidad financiera necesaria para navegar por el costoso proceso de desarrollo y comercialización de fármacos. Los inversores interesados en profundizar en las perspectivas de la empresa disponen de otros 13 consejos de InvestingPro, que ofrecen información como el crecimiento previsto de los ingresos netos y las valoraciones de negociación.
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