BRISBANE, California - Annexon, Inc. (NASDAQ: ANNX), empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado resultados positivos de su ensayo de fase 3 de ANX005 en pacientes con síndrome de Guillain-Barré (SGB), un trastorno neurológico poco frecuente. El ensayo cumplió su criterio de valoración primario, mostrando una mejora significativa en la escala de discapacidad del SGB en la semana 8, con un aumento de 2,4 veces frente al placebo.
En el estudio, en el que participaron 241 sujetos de Bangladesh y Filipinas, se probaron dos dosis de ANX005, 30 mg/kg y 75 mg/kg. La dosis de 30 mg/kg demostró una supresión rápida y completa de la actividad del complemento, lo que produjo mejoras tempranas y sostenidas de la fuerza muscular, el daño nervioso y una menor necesidad de ventilación artificial.
Aunque la dosis de 75 mg/kg mostró múltiples beneficios, no alcanzó significación estadística en el criterio de valoración principal. Aun así, la dosis de 30 mg/kg se asoció a una reducción de 31 días en la mediana del tiempo para caminar de forma independiente y 28 días menos de ventilación artificial hasta la semana 26 en comparación con el placebo.
ANX005 también logró una reducción de los niveles séricos de cadena ligera de neurofilamentos, un biomarcador del daño nervioso. El perfil de seguridad de ANX005 fue en general bien tolerado, y la mayoría de los acontecimientos adversos fueron de leves a moderados.
El SGB afecta a más de 22.000 personas al año en EE.UU. y Europa y actualmente no cuenta con tratamientos aprobados por la FDA. El impacto económico en el sistema sanitario estadounidense es significativo, con costes que ascienden a miles de millones anuales.
La empresa tiene previsto presentar datos detallados de fase 3 en la Reunión Anual de la Sociedad de Nervios Periféricos el 25 de junio de 2024, y espera presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en el primer semestre de 2025. También se prevén datos de comparabilidad de pruebas en el mundo real en el primer semestre de 2025.
ANX005 ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento. Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Annexon.
En otras noticias recientes, Annexon Biosciences ha sido objeto de la atención de los analistas, y Wells Fargo ha ajustado sus perspectivas sobre las acciones de la empresa. La firma redujo su precio objetivo de 12,00 a 10,00 dólares, mientras que mantiene una calificación de sobreponderar sobre las acciones. El ajuste se produce después de que la dirección de Annexon informara de que se ha producido la última visita de pacientes para un ensayo de 24 semanas de duración, y de que se espera que pronto se bloquee la base de datos.
Wells Fargo anticipa que los datos del ensayo estarán disponibles a finales de mayo o principios de junio, coincidiendo con una presentación en la próxima reunión de la Sociedad de Nervios Periféricos. El analista sugiere una probabilidad de éxito del ensayo superior al 50% y cree que incluso si el ensayo no cumple sus criterios de valoración primarios, el tratamiento ANX005 de Annexon aún podría ser viable para su aprobación.
La empresa también reiteró anteriormente su calificación de sobreponderar las acciones de Annexon, expresando su confianza en el programa ANX005 de la empresa para el tratamiento del síndrome de Guillain-Barré. Estos últimos acontecimientos subrayan la importancia de los datos del próximo ensayo y su posible impacto en el futuro de Annexon en el mercado.
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