HAYWARD, California - Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), empresa biotecnológica especializada en terapia génica, ha anunciado datos clínicos provisionales positivos de un sujeto de estudio tratado con su terapia génica en investigación, BB-301. El tratamiento se está evaluando para la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), una enfermedad genética rara que altera la deglución y afecta a unos 15.000 pacientes en todo el mundo.
Los datos proceden de una evaluación de 90 días tras la administración de BB-301 al primer sujeto de un ensayo clínico de fase 1b/2a. Este individuo, antes de recibir BB-301, había formado parte de un estudio de historia natural en el que se observó el empeoramiento progresivo de la disfagia, o dificultad para tragar, a través de diversas medidas, entre ellas los estudios videofluoroscópicos de deglución (VFSS).
Los resultados posteriores al tratamiento a los 90 días mostraron mejoras en la función de deglución a través de múltiples medidas VFSS, en particular tareas de evaluación de la función del músculo constrictor faríngeo con diversas consistencias de alimentos. Estas mejoras también se reflejaron en los resultados autoinformados por los sujetos a través del Cuestionario de Deglución de Sydney.
BB-301 ha recibido la designación de medicamento huérfano tanto de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) como del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La terapia emplea un mecanismo de "silenciamiento y sustitución", cuyo objetivo es detener la expresión del gen mutante responsable de la OPMD al tiempo que proporciona una proteína funcional de sustitución.
No se han notificado efectos adversos graves en los dos sujetos que han recibido BB-301 hasta la fecha. Sin embargo, ambos sujetos experimentaron una enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE) transitoria de grado 2, que se resolvió con medicamentos de prescripción estándar.
La jornada virtual de I+D de la empresa, celebrada hoy, incluyó debates con líderes de opinión clave en OPMD y proporcionó más información sobre el progreso del estudio y el potencial de BB-301.
Benitec Biopharma combina el ARN de interferencia con la terapia génica para crear medicamentos genéticos de administración única. La empresa se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades crónicas y potencialmente mortales, entre ellas la OPMD.
Este informe se basa en un comunicado de prensa de Benitec Biopharma Inc. y proporciona una visión general del estado actual del ensayo clínico BB-301 sin hacer afirmaciones sobre la eficacia potencial de la terapia o el éxito futuro.
Opiniones de InvestingPro
A la luz de los recientes avances clínicos de Benitec Biopharma (NASDAQ: BNTC), los inversores pueden estar interesados en comprender la salud financiera y el sentimiento del mercado que rodea a la empresa. Según los datos de InvestingPro, Benitec Biopharma tiene una capitalización de mercado relativamente pequeña de 12,44 millones de dólares, lo que refleja su condición de actor de nicho en el sector de la biotecnología.
El ratio PER de la empresa se sitúa en -0,55, lo que indica que actualmente no es rentable, un hecho que también sugiere un rendimiento negativo de los activos del -131,16% durante los últimos doce meses a partir del segundo trimestre de 2024.
A pesar de las noticias clínicas positivas, los consejos de InvestingPro revelan que los analistas se muestran cautos sobre las perspectivas financieras de la compañía. Prevén un descenso de las ventas en el año en curso y no esperan que la empresa obtenga beneficios este año.
Además, Benitec Biopharma está quemando rápidamente a través de efectivo, que es una preocupación para su sostenibilidad financiera a largo plazo. Sin embargo, cabe señalar que la empresa tiene más efectivo que deuda en su balance, y sus activos líquidos superan las obligaciones a corto plazo, lo que proporciona cierta flexibilidad financiera a corto plazo.
Los inversores también pueden observar el rendimiento de las acciones de la empresa, que ha experimentado una volatilidad significativa, con una gran subida de precios en los últimos seis meses y un fuerte rendimiento en los últimos tres meses. No obstante, la acción ha sufrido un fuerte revés en la última semana, lo que podría ser un punto de consideración para los inversores potenciales.
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