CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) han anunciado la interrupción del desarrollo de su fármaco candidato BIIB105 para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), tras la evaluación de los datos del estudio de fase 1/2 ALSpire.
A pesar de lograr una reducción de los niveles de proteína ataxina-2 en el líquido cefalorraquídeo, el BIIB105 no mostró el impacto esperado en los niveles plasmáticos de cadenas ligeras de neurofilamentos ni en los resultados clínicos de los pacientes.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva y mortal que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal, provocando la pérdida de control muscular. El BIIB105, un oligonucleótido antisentido, se diseñó para disminuir la producción de la proteína ataxina-2, asociada a la enfermedad.
Sin embargo, el estudio reveló que, aunque se produjo una reducción estadísticamente significativa de la ataxina-2, no hubo una disminución correspondiente de la cadena ligera de neurofilamentos -un marcador de daño neuronal- ni una mejora en las medidas clínicas de función, respiración y fuerza.
Durante las 40 semanas de seguimiento del estudio, que incluyó un periodo de 6 meses controlado con placebo, no se observaron beneficios en ningún subgrupo de pacientes, incluidos los que presentaban una expansión Poly-CAG en el gen ATXN2. En el estudio, aleatorizado y controlado con placebo, participaron 99 adultos con ELA que fueron tratados con BIIB105 o con placebo.
La decisión de interrumpir el desarrollo de BIIB105 se basó en la falta de pruebas de ralentización del proceso de la enfermedad. "Aunque el BIIB105 redujo la proteína ATXN2, no redujo el neurofilamento, lo que nos da la seguridad de que el BIIB105 no ralentizó el proceso de la enfermedad", explicó Stephanie Fradette, doctora en Farmacia y jefa de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen.
El doctor Frank Bennett, vicepresidente ejecutivo y director científico de Ionis, expresó su gratitud a quienes participaron en el estudio y reafirmó el compromiso de Ionis con el avance de los tratamientos para la ELA, incluido su programa en curso de fase 3 para FUS-ALS.
Biogen ha participado en la investigación de la ELA durante más de una década, a pesar de contratiempos anteriores, incluida la interrupción de un activo de ELA en fase avanzada en 2013. La empresa ha aplicado lo aprendido en investigaciones anteriores a su cartera actual, que incluye esfuerzos para abordar la patología TDP43, presente en la mayoría de los casos de ELA.
Las empresas presentarán los datos completos del estudio de fase 1/2 BIIB105 en la próxima reunión de la Red Europea para Curar la ELA, que se celebrará en Estocolmo (Suecia) en junio. La finalización del desarrollo de BIIB105 subraya los retos en la búsqueda de tratamientos eficaces para la ELA y el esfuerzo continuo de Biogen e Ionis para contribuir a la investigación de la ELA.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Biogen Inc.
InvestingPro Insights
Tras el anuncio de la interrupción del desarrollo de BIIB105, Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) sigue siendo un actor destacado en el sector de la biotecnología, centrado en enfermedades neurológicas como la ELA. Según datos de InvestingPro, Biogen tiene una capitalización bursátil de 34.260 millones de dólares y un PER de 29,21, lo que refleja la valoración de los inversores sobre el potencial de beneficios de la empresa. A pesar del contratiempo con BIIB105, los ingresos de la empresa en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024 alcanzaron los 9.660 millones de dólares, aunque representan un descenso del 4,37% en comparación con el periodo anterior.
Los consejos de InvestingPro sugieren que las acciones de Biogen suelen cotizar con una volatilidad de precios baja, lo que podría indicar un nivel de estabilidad en sus movimientos de cotización. Sin embargo, el Índice de Fuerza Relativa (RSI) apunta a que la acción se encuentra en territorio de sobrecompra, lo que podría implicar un posible retroceso o consolidación a corto plazo. Además, la fuerte rentabilidad de Biogen en el último mes, con una subida del 20,58%, muestra la resistencia de la empresa y su potencial de crecimiento a pesar de los retos en el desarrollo de fármacos.
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