SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE) ha logrado un hito importante con la primera recogida comercial de células para su terapia génica aprobada por la FDA, LYFGENIA, para pacientes con anemia falciforme. Este avance supone un gran paso para hacer accesible el tratamiento a pacientes con antecedentes de episodios vaso-oclusivos, una complicación frecuente de la enfermedad.
El proceso de tratamiento comenzó en el Hospital Nacional Infantil de Washington, miembro de la red bluebird de más de 60 Centros de Tratamiento Cualificados de todo el país. Estos centros están equipados con conocimientos especializados para administrar LYFGENIA, una terapia génica única que introduce un gen funcional de β-globina en las células madre sanguíneas del propio paciente.
Andrew Obenshain, presidente y consejero delegado de bluebird bio, expresó su gratitud por el camino recorrido durante una década que ha conducido a este punto, reconociendo las contribuciones de pacientes, cuidadores, investigadores y clínicos. El Dr. David Jacobsohn, del Hospital Nacional Infantil, destacó el carácter innovador de las terapias génicas como LYFGENIA para la anemia falciforme, que ofrecen una nueva alternativa de tratamiento y esperanza a las familias afectadas.
LYFGENIA, o lovo-cel, está diseñado para pacientes de 12 años o más y ha sido objeto de amplios estudios, entre ellos un estudio de fase 1/2 finalizado y un ensayo de fase 3 en curso. Además, se está realizando un estudio de seguimiento de seguridad y eficacia a largo plazo (LTF-307) en pacientes que han recibido la terapia en ensayos clínicos.
A pesar de los prometedores beneficios, LYFGENIA conlleva un recuadro de ADVERTENCIA debido al riesgo de malignidad hematológica, que se ha observado en pacientes tratados con la terapia. Se aconseja a los pacientes que se sometan a un seguimiento de por vida para detectar neoplasias malignas y que comuniquen cualquier aparición a bluebird bio para recibir instrucciones adicionales.
Otros riesgos potenciales asociados a LYFGENIA son el retraso en el injerto de plaquetas, el fallo en el injerto de neutrófilos, la oncogénesis insercional y las reacciones de hipersensibilidad. También es importante tener en cuenta que los pacientes que han recibido LYFGENIA pueden dar positivo para el VIH mediante ensayos de PCR debido al ADN del vector integrado, lo que puede dar lugar a resultados falsos positivos.
Las reacciones adversas más frecuentes de grado 3 o superior incluyen estomatitis, trombocitopenia, neutropenia, neutropenia febril, anemia y leucopenia. Durante los ensayos clínicos fallecieron tres pacientes, uno por muerte súbita cardiaca y dos por leucemia mieloide aguda, que fueron tratados con una versión anterior de LYFGENIA.
bluebird bio subraya la importancia de hablar del embarazo, la anticoncepción y la lactancia con el médico tratante, dados los riesgos asociados a los agentes acondicionadores mieloablativos.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de bluebird bio, Inc.
InvestingPro Insights
En medio de los avances revolucionarios de la terapia génica de bluebird bio para la anemia falciforme, los resultados financieros y bursátiles de la empresa ofrecen un panorama desigual. Con la primera recogida comercial de células para LYFGENIA en marcha, bluebird bio (NASDAQ:BLUE) se encuentra en un momento crucial de su trayectoria empresarial.
La capitalización bursátil de la empresa se sitúa en unos modestos 173,43 millones de dólares, reflejo del sentir de los inversores y de las condiciones del mercado. A pesar de los avances innovadores en tratamientos médicos, las métricas financieras de Bluebird Bio sugieren algunos retos. La relación precio/beneficios de la empresa es actualmente negativa, de -1,9, lo que indica que no está generando ingresos netos en relación con el precio de sus acciones. Esto se ve corroborado por un Margen de Beneficio Bruto de -1076,97% para los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023, lo que indica que la empresa se enfrenta a dificultades para cubrir sus costes a través de sus ingresos.
Los consejos de InvestingPro destacan que los analistas no esperan que bluebird bio obtenga beneficios este año, y las acciones de la compañía han estado bajo presión, cotizando cerca de su mínimo de 52 semanas. La acción también ha experimentado un descenso significativo en el último año, con un precio de un año de retorno total de -79,41% a partir de la fecha actual. Estas dificultades financieras son importantes para los inversores, especialmente para los que buscan empresas con una rentabilidad sólida e inmediata.
Sin embargo, el crecimiento de los ingresos de la empresa cuenta una historia más optimista, con un impresionante aumento del 322,68% en los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023. Esto podría sugerir que, si bien la rentabilidad sigue siendo esquiva, las ventas de bluebird bio se están expandiendo significativamente, lo que puede ser un buen augurio para su futura salud financiera si logra controlar los costes y mejorar los márgenes.
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