FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha recibido una recomendación positiva de la Agencia Canadiense de Medicamentos y Tecnologías Sanitarias (CADTH) para el reembolso público de LIVMARLI® (solución oral de maralixibat).
Esta decisión se produce tras la aprobación previa de LIVMARLI por Health Canada en 2023 para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS), un trastorno hepático genético poco frecuente.
La recomendación es un avance significativo para los pacientes con ALGS, que experimentan prurito severo debido a la colestasis, una enfermedad en la que los ácidos biliares se acumulan en el hígado. Chris Peetz, Consejero Delegado de Mirum, subrayó la importancia de que el tratamiento esté ampliamente disponible, destacando el grave impacto de la ALGS, que suele comenzar en la infancia.
La aprobación del CADTH se basa en los datos del estudio ICONIC, que demostró reducciones significativas del prurito y de los ácidos biliares séricos en los pacientes, con efectos sostenidos durante varios años. LIVMARLI es el único medicamento aprobado para el prurito colestásico en pacientes con ALGS en Canadá y también está autorizado para su uso en Estados Unidos y Europa.
La ALGS afecta a los conductos biliares y puede provocar una enfermedad hepática progresiva. Este trastorno suele estar indicado para trasplantes de hígado debido al prurito. LIVMARLI, un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT), se administra por vía oral una vez al día. Está aprobado para pacientes con ALGS a partir de tres meses en EE.UU., a partir de dos meses en Europa y por Health Canada.
Mirum Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Además de LIVMARLI, la empresa tiene otros dos medicamentos aprobados y tratamientos en fase de investigación para otras afecciones hepáticas.
La empresa advierte que este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre el posible éxito comercial de LIVMARLI y su eficacia más allá del tratamiento del prurito. Estas afirmaciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, y los resultados reales pueden diferir materialmente.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) sigue avanzando en la provisión de tratamientos para enfermedades raras, los datos recientes y los puntos de vista de InvestingPro pintan un cuadro financiero detallado de la empresa. A pesar del éxito clínico de LIVMARLI, los analistas se muestran cautos sobre la rentabilidad de la empresa a corto plazo.
Según los consejos de InvestingPro, los analistas han revisado a la baja sus estimaciones de beneficios y no esperan que Mirum sea rentable este año. Esto se alinea con las métricas financieras actuales de la compañía, que indican que Mirum no ha sido rentable en los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023.
Como aspecto positivo, los activos líquidos de Mirum superan sus obligaciones a corto plazo, lo que sugiere una cierta estabilidad financiera en la gestión de sus pasivos inmediatos. Además, la empresa opera con un nivel moderado de deuda, lo que puede proporcionar cierta flexibilidad en sus operaciones y estrategias de inversión. Es importante señalar que Mirum no paga dividendos a sus accionistas, algo habitual en empresas centradas en el crecimiento y la reinversión.
Echando un vistazo más de cerca a los datos de InvestingPro, la capitalización bursátil de Mirum es de aproximadamente 1.200 millones de dólares, lo que refleja la valoración que el mercado hace de la empresa. El crecimiento de los ingresos ha sido impresionante, con un aumento del 141,85% en los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023, lo que podría ser indicativo del potencial de la empresa y de la respuesta del mercado a sus tratamientos como LIVMARLI.
Sin embargo, el PER es actualmente negativo en -7,32, lo que pone de relieve la falta de rentabilidad en el período reciente. Los inversores también deben ser conscientes de que el ratio Precio / Valor contable de la empresa es de 4,81, lo que podría sugerir una prima en comparación con su valor contable.
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