WILMINGTON, Mass. - Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL) ha iniciado una colaboración con Axovia Therapeutics Ltd. para fabricar ADN plasmídico destinado a apoyar el desarrollo de la terapia génica de Axovia para el síndrome de Bardet-Biedl (BBS), una afección genética que actualmente no tiene cura y cuenta con pocas opciones de tratamiento.
El BBS es una de las más de 20 ciliopatías identificadas, un grupo de trastornos causados por defectos en los cilios, que pueden provocar diversos problemas de salud, como pérdida de visión y audición, infecciones crónicas y enfermedades metabólicas.
El principal candidato a terapia génica de Axovia, AXV101, utiliza un virus adenoasociado para tratar la distrofia retiniana asociada al BBS. Los estudios preclínicos han demostrado ser prometedores en la modificación de la progresión de la enfermedad, en particular en la prevención de la pérdida de visión y la obesidad relacionada con BBS.
Charles River utilizará su plataforma eXpDNA™ para producir ADN plasmídico de alta calidad (HQ), un material de partida clave para las terapias génicas. Esta colaboración forma parte de un esfuerzo más amplio de Charles River para ampliar su cartera de terapias celulares y génicas, proporcionando servicios integrales desde el concepto hasta la curación.
La FDA ha concedido a Axovia las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara para AXV101, reconociendo el potencial de la terapia para abordar las necesidades médicas no cubiertas en el tratamiento del BBS.
Kerstin Dolph, Vicepresidenta Senior Corporativa de Fabricación Global de Charles River, declaró el compromiso de la compañía de apoyar los esfuerzos de Axovia para desarrollar tratamientos para las ciliopatías, aprovechando su amplia experiencia en el desarrollo de ADN plasmídico.
Víctor Hernández, cofundador y director científico de Axovia, expresó su entusiasmo por la colaboración y la experiencia que Charles River aporta a la producción de ADN plasmídico.
La oferta de Charles River abarca una gama de servicios críticos para el desarrollo de fármacos, ayudando a los clientes a acelerar la investigación y la fabricación segura de nuevas terapias. Del mismo modo, Axovia Therapeutics se centra en el avance de las terapias génicas para las ciliopatías, con una cartera de productos destinados a abordar estos complejos trastornos.
Esta asociación está preparada para avanzar en el desarrollo de terapias génicas para el BBS y ofrecer potencialmente nuevas esperanzas a los pacientes afectados por esta y otras ciliopatías.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
InvestingPro Insights
Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL) muestra su compromiso con la innovación y la colaboración en el sector de la biotecnología con su reciente asociación con Axovia Therapeutics Ltd. (Axovia). Este movimiento se alinea con su estrategia más amplia para mejorar su cartera de terapia celular y génica, lo que indica un enfoque con visión de futuro en una industria en rápida evolución.
Los datos de InvestingPro destacan los sólidos resultados financieros de Charles River, con una capitalización bursátil de 13.090 millones de USD, lo que refleja la importante presencia de la empresa en el mercado. El ratio PER se sitúa en 27,64, lo que sugiere que los inversores confían en el potencial de beneficios de la empresa. Además, los ingresos de la empresa en los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023 fueron de 4.129,41 millones de USD, con un margen de beneficio bruto del 37,03%, lo que subraya la capacidad de la empresa para mantener la rentabilidad.
Dos consejos de InvestingPro que son particularmente relevantes para Charles River en este momento incluyen la fuerte rentabilidad de la empresa en los últimos tres meses, con una rentabilidad total del precio del 18,46%, y la predicción de los analistas de que la empresa será rentable este año. Estos datos reflejan el impulso positivo y la confianza del mercado en el modelo de negocio y las iniciativas estratégicas de Charles River.
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