BOULDER (Colorado) - Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX), empresa biofarmacéutica centrada en las enfermedades musculares, ha anunciado resultados positivos a los dos años de su ensayo ARCH, que evalúa el fármaco sevasemten en adultos con distrofia muscular de Becker.
El estudio mostró que la North Star Ambulatory Assessment (NSAA), una escala funcional, se mantuvo estable en los participantes, en contraste con los descensos observados en estudios de historia natural de la enfermedad.
Sevasemten, un tratamiento oral destinado a prevenir el daño muscular, fue bien tolerado, sin interrupciones ni reducciones de dosis debidas a acontecimientos adversos entre los 12 participantes en el ensayo. También se observaron descensos significativos de los biomarcadores asociados al daño muscular esquelético, como la creatincinasa (CK) y la troponina I rápida del músculo esquelético (TNNI2).
La Dra. Joanne Donovan, Directora Médica de la empresa, expresó su satisfacción por los resultados funcionales constantes y el perfil de seguridad del fármaco durante los dos años de tratamiento.
El Dr. Barry J. Byrne, de la Universidad de Florida y asesor médico jefe de la MDA, destacó la importancia de cada punto de la escala NSAA, que corresponde a las capacidades funcionales cotidianas, y se mostró optimista sobre el potencial de sevasemten como terapia novedosa para la distrofia muscular de Becker.
Edgewise tiene previsto debatir los resultados del ensayo ARCH en un evento virtual para inversores que se celebrará el martes a las 8:30 de la mañana, hora de la costa este de EE.UU., en el que se compartirán más datos sobre sevasemten y su impacto en la distrofia muscular de Becker. Además, ese mismo día se realizará una presentación en la que se detallarán los efectos de sevasemten sobre la función muscular y los biomarcadores en la Reunión Anual 2024 de la Academia Americana de Neurología.
La empresa también está avanzando en un estudio pivotal mundial denominado GRAND CANYON, una ampliación del ensayo CANYON, para evaluar la seguridad y eficacia de sevasemten en una cohorte más amplia. Los datos de este estudio, si son positivos, podrían respaldar una solicitud de comercialización del fármaco.
La distrofia muscular de Becker es un raro trastorno genético caracterizado por debilidad muscular progresiva y complicaciones cardíacas, sin cura actualmente. El mecanismo de acción de Sevasemten está diseñado para reducir el daño muscular inducido por contracción, que es un conductor primario de pérdida muscular en distrofinopatías, incluyendo distrofia muscular Becker y Duchenne.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Edgewise Therapeutics.
InvestingPro Insights
Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX) ha compartido recientemente los prometedores resultados de su ensayo ARCH, ofreciendo esperanza a los afectados por la distrofia muscular de Becker. Mientras los inversores evalúan el posible impacto de estos resultados en la valoración de la empresa y sus perspectivas de futuro, ciertas métricas financieras y opiniones de analistas de InvestingPro proporcionan una comprensión más profunda de la posición actual de Edgewise en el mercado.
Con una capitalización bursátil de 1.530 millones de dólares, Edgewise demuestra una presencia significativa en la industria biofarmacéutica. A pesar de no ser rentable en los últimos doce meses, como indica un PER negativo de -10,45 y un PER ajustado para el mismo periodo de -15,25, la empresa muestra una fuerte rentabilidad en el último año, con un rendimiento total del precio del 190,53%. Este crecimiento refleja el optimismo de los inversores tras los recientes avances clínicos de la empresa.
Un consejo de InvestingPro destaca que Edgewise tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que sugiere estabilidad financiera y capacidad para financiar la investigación y el desarrollo en curso sin depender excesivamente de financiación externa. Además, dos analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que indica una posible confianza en los resultados futuros de la empresa.
Los inversores que deseen profundizar en la salud financiera y las perspectivas de Edgewise pueden encontrar más consejos de InvestingPro sobre la empresa. Para aquellos interesados, el uso del código de cupón PRONEWS24 puede proporcionar un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+. Actualmente hay 9 consejos adicionales en InvestingPro, que ofrecen información detallada sobre las métricas financieras de Edgewise y las expectativas de los analistas.
A medida que Edgewise Therapeutics continúa desarrollando sevasemten y se prepara para su estudio GRAND CANYON, mantener un ojo en estas métricas financieras y las perspectivas de los analistas podría resultar muy valioso para los inversores que siguen el progreso de la compañía.
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