HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), empresa farmacéutica en fase clínica, ha anunciado hoy que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a su fármaco candidato Annamycin para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA).
La designación es un hito importante para la empresa, ya que proporciona beneficios como la reducción de las tasas reguladoras y la posible exclusividad de mercado en la Unión Europea durante un máximo de 10 años tras la aprobación.
La anamicina es una antraciclina de nueva generación, una clase de fármaco utilizado en el tratamiento del cáncer, que se ha desarrollado para evitar la cardiotoxicidad, un efecto secundario frecuente y grave de los fármacos antraciclínicos actuales. En estudios clínicos realizados con 82 sujetos en EE.UU. y Europa, la anamicina no ha mostrado signos de cardiotoxicidad. El fármaco, en combinación con citarabina, también ha demostrado una tasa preliminar de respuesta completa compuesta (RCc) del 60% en sujetos con LMA de 2ª línea en un ensayo europeo.
El presidente y consejero delegado de la empresa, Walter Klemp, se mostró optimista sobre la evolución del fármaco, citando la reciente concesión de una nueva patente que amplía la exclusividad comercial hasta 2040 y los prometedores datos clínicos provisionales. Moleculin prevé iniciar antes de fin de año un estudio pivotal de registro de la anamicina como terapia de segunda línea en la LMA.
La designación de medicamento huérfano por la EMA está reservada a tratamientos dirigidos a enfermedades raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la UE. Este estatus se suma al estatus de vía rápida y la designación de medicamento huérfano de la Annamycin por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento de la LMA recidivante o refractaria y para el tratamiento de las metástasis pulmonares del sarcoma de tejidos blandos (STB).
Moleculin Biotech está centrada en el desarrollo de tratamientos para tumores y virus difíciles de tratar, entre ellos Annamycin para la LMA y las metástasis pulmonares del STS, así como otros fármacos candidatos dirigidos a tumores cerebrales, cáncer de páncreas y linfoma cutáneo de células T. Los datos provisionales y preliminares mencionados están sujetos a cambios, y la empresa sigue comprometida con el avance de sus estrategias clínicas y reguladoras.
La información aquí difundida se basa en un comunicado de prensa de Moleculin Biotech, Inc.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX) acapara la atención con su reciente designación de medicamento huérfano para la anamicina, los inversores siguen de cerca la salud financiera de la empresa y el rendimiento de las acciones. Los datos de InvestingPro ofrecen una imagen detallada de la situación actual de la empresa en el mercado. Con una capitalización bursátil de sólo 9,53 millones de dólares, Moleculin Biotech se considera una empresa de pequeña capitalización, lo que a menudo significa que podría tener un alto potencial de crecimiento, pero también conlleva un mayor riesgo. Además, la relación precio/valor contable de la acción en los últimos doce meses que finalizaron en el cuarto trimestre de 2023 se sitúa en 0,37, lo que indica que la acción puede estar infravalorada en comparación con su valor contable.
Sin embargo, las finanzas de la empresa muestran importantes retos. Las últimas métricas revelan un resultado operativo, ajustado para el mismo período, en una pérdida de 29,63 millones de dólares, que se alinea con el InvestingPro Consejo que Moleculin Biotech está quemando rápidamente a través de efectivo. Además, la acción ha experimentado un fuerte descenso en varios plazos, incluyendo una rentabilidad total del precio de 1 semana del -10,27% y una asombrosa rentabilidad total del precio del año hasta la fecha del -66,76%. Esta volatilidad se pone de relieve en otro consejo de InvestingPro, en el que se señala que los movimientos del precio de las acciones son bastante volátiles.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece información adicional, incluyendo consejos sobre la posición de efectivo de Moleculin, que tiene más efectivo que deuda en su balance, y el indicador RSI que sugiere que la acción se encuentra actualmente en territorio de sobreventa. Para acceder a estos datos y más, los inversores pueden visitar la página de InvestingPro dedicada a MBRX. Aquellos que estén preparados para profundizar, pueden utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en la suscripción anual o bianual Pro y Pro+. Con un total de 14 consejos InvestingPro disponibles, los inversores pueden tomar decisiones más informadas sobre el futuro de Moleculin Biotech en la industria farmacéutica.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.