CRANBURY, Nueva Jersey - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), empresa de biotecnología centrada en terapias genéticas para trastornos poco frecuentes, ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano a su candidato a terapia génica RP-A601.
Esta designación es para el tratamiento de la cardiomiopatía arritmogénica relacionada con la placofilina-2 (PKP2-ACM), una enfermedad cardiaca hereditaria rara y potencialmente mortal.
La decisión de la CE sigue a un dictamen positivo del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El estatus de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) se reserva a los tratamientos dirigidos a afecciones que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas. Entre las ventajas de la designación figuran el apoyo normativo, el acceso a una autorización de comercialización centralizada y una década de exclusividad de comercialización tras la aprobación.
RP-A601 se encuentra en un ensayo de fase 1, en el que se evalúa su seguridad y eficacia preliminar en al menos seis pacientes adultos con PKP2-ACM con alto riesgo de arritmias potencialmente mortales. Esta terapia en investigación consiste en una única infusión intravenosa de un virus adenoasociado recombinante portador de un gen PKP2 funcional.
La PKP2-ACM se caracteriza por arritmias peligrosas, problemas estructurales cardíacos y muerte súbita, y afecta aproximadamente a 50.000 individuos en EE.UU. y Europa. Los tratamientos actuales no curan la enfermedad ni previenen totalmente su progresión.
Rocket Pharmaceuticals mantiene una cartera de candidatos a terapia génica dirigidos a diversas enfermedades raras, incluida su cartera cardiovascular basada en vectores virales adenoasociados, que incluye terapias para otras afecciones cardiacas como la enfermedad de Danon.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa.
InvestingPro Insights
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ha recibido recientemente la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea, lo que supone un paso positivo para su candidato a terapia génica RP-A601. A medida que los inversores consideran el impacto potencial de este hito en las perspectivas de la compañía, ciertas métricas financieras y perspectivas de InvestingPro pueden proporcionar una imagen más clara de la salud financiera actual y las perspectivas futuras de Rocket Pharmaceuticals.
Los datos de InvestingPro muestran una capitalización de mercado de 1.860 millones de dólares, lo que refleja la valoración de la empresa por parte del mercado. En particular, la relación precio/valor contable de la empresa en el primer trimestre de 2024 se sitúa en 4,26, lo que puede ser indicativo de cómo valora el mercado los activos netos de la empresa.
A pesar de los desafíos que enfrenta Rocket Pharmaceuticals, incluyendo un ingreso operativo negativo de -$264.84 millones USD en los últimos doce meses a partir del 1T 2024, los consejos de InvestingPro revelan que la compañía tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que puede ser un signo de estabilidad financiera y una capacidad para financiar los esfuerzos de investigación y desarrollo en curso. Además, los activos líquidos de Rocket Pharmaceuticals superan sus obligaciones a corto plazo, proporcionando una prueba más de la posición de liquidez de la empresa.
Los inversores deben tener en cuenta que, aunque los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, y sufre de márgenes de beneficio bruto débiles, ha habido revisiones positivas en las estimaciones de beneficios por parte de 5 analistas para el próximo periodo. Además, el Índice de Fuerza Relativa (RSI) sugiere que el valor se encuentra actualmente en territorio de sobreventa, lo que podría interesar a los inversores en busca de valor.
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