CRANBURY, Nueva Jersey - La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) para RP-L102, un candidato a terapia génica para el tratamiento de la anemia de Fanconi (FA), grupo de complementación A. Este raro trastorno genético se caracteriza por insuficiencia de la médula ósea (BMF), predisposición al cáncer y malformaciones congénitas.
La presentación de la MAA es un hito importante en el desarrollo de RP-L102, que ha mostrado resultados prometedores en un ensayo clínico global de fase 1/2. Los datos del ensayo indicaron que RP-L102 puede lograr una corrección genética y fenotípica sostenida en pacientes con FA, así como una estabilización hematológica, que se extiende hasta 42 meses después del tratamiento. El tratamiento, que no requiere acondicionamiento citotóxico, mostró un perfil de seguridad muy favorable, sin que se registraran acontecimientos adversos significativos.
Kinnari Patel, Presidente y Director de Operaciones de Rocket Pharmaceuticals, expresó su gratitud a los pacientes, las familias y los investigadores que han participado en la consecución de esta fase crucial, y subrayó el compromiso de la empresa de colaborar con la EMA para llevar este tratamiento potencial a los pacientes que lo necesiten.
La FA es una enfermedad potencialmente mortal que suele causar FMO en la primera década de vida. Aunque el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (HSCT) puede tratar el componente hematológico de la FA, conlleva riesgos sustanciales, entre ellos una mayor probabilidad de neoplasias de órganos sólidos.
El RP-L102 consiste en células madre hematopoyéticas derivadas del paciente modificadas con un vector lentiviral para incluir una copia funcional del gen FANCA. La terapia ha recibido varias designaciones de agencias reguladoras, entre ellas las de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida de la FDA en EE.UU., así como las designaciones PRIME y de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP) en la UE.
Rocket Pharmaceuticals también está en vías de presentar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en el primer semestre de 2024.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Rocket Pharmaceuticals, Inc.
InvestingPro Insights
Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ha alcanzado un momento crucial con la aceptación por parte de la Agencia Europea del Medicamento de su MAA para el RP-L102, ofreciendo potencialmente un nuevo horizonte para los pacientes con anemia de Fanconi. Mientras los inversores observan el progreso de la empresa en el sector biotecnológico, los datos y análisis recientes de InvestingPro ofrecen una perspectiva financiera más profunda sobre Rocket Pharmaceuticals.
La capitalización bursátil de la empresa asciende actualmente a unos 2.420 millones de dólares, lo que refleja su potencial de crecimiento y la confianza de los inversores en su cartera de proyectos. Sin embargo, con una relación PER negativa de -9,10 y una relación PER ajustada para los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023 de -9,49, es evidente que Rocket Pharmaceuticals todavía se encuentra en una fase de desarrollo, priorizando la investigación y el desarrollo sobre la rentabilidad inmediata.
En particular, Rocket Pharmaceuticals tiene más efectivo que deuda en su balance, un consejo de InvestingPro que sugiere una sólida base financiera para apoyar sus ensayos clínicos en curso y sus futuros esfuerzos de comercialización. Además, siete analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que indica una perspectiva positiva sobre los resultados financieros de la empresa.
Aunque la empresa ha mostrado una alta rentabilidad en el último año, con un 55,98% de retorno total del precio, los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, lo que es un escenario común para las empresas de biotecnología que invierten fuertemente en tratamientos innovadores. No obstante, la gran subida de precios de los últimos seis meses, que asciende a un incremento del 37,38%, sugiere el optimismo de los inversores en torno a las perspectivas de Rocket Pharmaceuticals.
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