NUEVA YORK - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha ampliado en tres meses su revisión de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para govorestat de Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), un tratamiento para la galactosemia clásica. La nueva fecha de acción prevista por la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) se fija ahora en el 28 de noviembre de 2024.
Applied Therapeutics, empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado que la prórroga se debe a que la FDA necesita más tiempo para revisar los análisis complementarios de los datos presentados por la empresa. Esta información adicional se ha clasificado como enmienda importante a la NDA.
Govorestat (AT-007), un inhibidor de la aldosa reductasa (ARI) en fase de investigación, se ha estudiado en niños y adultos con galactosemia y ha mostrado una reducción rápida y sostenida del galactitol, un metabolito tóxico. El desarrollo del fármaco es significativo, ya que podría convertirse en el primer medicamento aprobado para la galactosemia, una enfermedad metabólica genética rara que provoca complicaciones neurológicas, cataratas juveniles e insuficiencia ovárica en las mujeres.
A pesar del retraso, Applied Therapeutics sigue confiando en la posible aprobación de govorestat y continúa proporcionando el medicamento a pacientes con galactosemia a través de un programa de acceso ampliado.
La directora general de la empresa, Shoshana Shendelman, PhD, expresó su compromiso permanente de colaborar estrechamente con la FDA durante todo el proceso de revisión. Govorestat también se ha presentado para su revisión a la Agencia Europea del Medicamento (EMA), y se espera una decisión en el cuarto trimestre de 2024.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) navega por el período de revisión ampliado de la FDA para su solicitud de nuevo fármaco para govorestat, los inversores y observadores de la industria están siguiendo de cerca la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado. Según datos en tiempo real de InvestingPro, Applied Therapeutics tiene una capitalización bursátil de 720,03 millones de dólares, lo que indica un tamaño moderado dentro del sector biofarmacéutico. A pesar de los esfuerzos innovadores de la empresa en el desarrollo de fármacos, actualmente opera con márgenes de beneficio bruto negativos, como indica un margen de beneficio bruto del -439,43% para los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023.
Los inversores deben tener en cuenta que la acción ha demostrado una alta volatilidad de precios, lo que podría ser un factor a considerar al evaluar el riesgo asociado con las acciones de la compañía. Esta característica se ve subrayada por un rendimiento significativo del 735,37% en el último año, lo que refleja tanto las recompensas como los riesgos potenciales en la industria de la biotecnología. Además, los consejos de InvestingPro destacan que no se espera que Applied Therapeutics sea rentable este año, y sus obligaciones a corto plazo superan sus activos líquidos, lo que puede influir en la flexibilidad financiera de la empresa a corto plazo.
Para aquellos que están considerando una inversión en Applied Therapeutics, hay más InvestingPro Consejos disponibles que podrían proporcionar una visión más profunda de la situación financiera de la empresa y el potencial de mercado. Actualmente, hay 11 consejos adicionales en InvestingPro, a los que se puede acceder a través de la página dedicada a la empresa en https://www.investing.com/pro/APLT. Para ayudar aún más a los inversores en su investigación, InvestingPro ofrece un descuento exclusivo del 10% en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+ con el código de cupón PRONEWS24.
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