BOSTON - X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado XOLREMDI™ (mavorixafor) cápsulas para pacientes a partir de 12 años con síndrome WHIM para aumentar el número de neutrófilos y linfocitos maduros circulantes.
Se trata del primer tratamiento indicado específicamente para el síndrome WHIM, una inmunodeficiencia primaria rara y un trastorno neutropénico crónico causado por una disfunción de la vía CXCR4.
La aprobación se basó en el ensayo clínico de fase 3 4WHIM, que demostró que XOLREMDI aumentaba el tiempo por encima del umbral de los recuentos absolutos de neutrófilos y linfocitos frente a placebo. El ensayo también mostró una reducción de la tasa de infecciones entre los pacientes tratados con el fármaco.
La Dra. Paula Ragan, Presidenta y Directora General de X4 Pharmaceuticals, expresó su gratitud a la comunidad del síndrome WHIM y a los organismos reguladores por su apoyo para hacer realidad esta terapia dirigida. La Immune Deficiency Foundation también acogió con satisfacción la aprobación, destacando el importante avance para las personas que padecen esta enfermedad.
Según el comunicado de prensa, las reacciones adversas más frecuentes en el ensayo fueron trombocitopenia, pitiriasis, erupción cutánea, rinitis, epistaxis, vómitos y mareos. XOLREMDI está contraindicado con fármacos altamente dependientes del CYP2D6 para su eliminación y conlleva una advertencia por toxicidad embriofetal.
Junto con la aprobación, X4 recibió un Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras, que puede utilizarse para la revisión prioritaria de una solicitud posterior o venderse a otro patrocinador de medicamentos.
X4 también lanzó X4Connect, un programa de apoyo para pacientes de EE.UU., que proporciona recursos y asistencia para aquellos que están en tratamiento con XOLREMDI, que estará disponible a través del socio de farmacia especializada PANTHERx® Rare.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras X4 Pharmaceuticals (NASDAQ:XFOR) celebra la aprobación de la FDA de XOLREMDI™ para el síndrome de WHIM, la salud financiera y el rendimiento bursátil de la empresa proporcionan un contexto más amplio para los inversores. Según datos en tiempo real de InvestingPro, X4 Pharmaceuticals tiene una capitalización bursátil de 195,65 millones de dólares. A pesar de los resultados clínicos positivos y la reciente aprobación de la FDA, las métricas financieras de la empresa indican desafíos, con una relación P/E ajustada para los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023 que se sitúa en -1,93, lo que refleja la actual falta de rentabilidad de la empresa.
Las acciones de la empresa han experimentado volatilidad con un repunte significativo de los precios en los últimos seis meses, mostrando una rentabilidad total del 64,52%, aunque la rentabilidad total de los precios a un año indica un descenso del 20,75%. Esto sugiere que, si bien la acción ha tenido fuertes ganancias a corto plazo, se ha enfrentado a desafíos durante un período más largo.
Entre los consejos de InvestingPro para X4 Pharmaceuticals, destacan dos. En primer lugar, a pesar del rápido consumo de efectivo de la empresa, tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar cierta flexibilidad financiera a corto plazo. En segundo lugar, los analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que indica un posible cambio en la trayectoria financiera de la empresa tras la aprobación de XOLREMDI™.
Los inversores interesados en profundizar más en X4 Pharmaceuticals pueden consultar otros 11 consejos de InvestingPro en: https://www.investing.com/pro/XFOR. No olvide utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en la suscripción anual o bianual a Pro y Pro+.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.