SAN DIEGO - Kura Oncology, Inc. (NASDAQ:KURA), empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de terapia innovadora a su candidato a fármaco ziftomenib para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) con mutación NPM1 recidivante/refractaria. Esta designación se basa en pruebas clínicas preliminares que sugieren que el ziftomenib puede ofrecer una mejora sustancial con respecto a las terapias existentes para esta grave enfermedad.
La decisión de la FDA se basa en los datos del ensayo clínico en curso KOMET-001, que explora la eficacia de ziftomenib en pacientes con esta mutación específica de la LMA. La leucemia mieloide aguda es un tipo prevalente de leucemia aguda en adultos, caracterizada por el rápido crecimiento de glóbulos blancos, glóbulos rojos o plaquetas anormales en la médula ósea.
La LMA con mutación NPM1 representa alrededor del 30% de los nuevos casos de LMA cada año. A pesar de las elevadas tasas de respuesta inicial al tratamiento de primera línea, los pacientes suelen recaer, lo que se traduce en una mala supervivencia. La mediana de supervivencia global de los pacientes en tratamientos de segunda, tercera y cuarta línea es de aproximadamente 7,8, 5,3 y 3,5 meses, respectivamente. En la actualidad, no se dispone de terapias dirigidas aprobadas por la FDA para la LMA con mutación NPM1.
Ziftomenib es un fármaco oral en fase de investigación que se administra una vez al día e inhibe la interacción proteína-proteína menina-KMT2A/MLL, una vía conocida por impulsar diversas alteraciones genéticas en la LMA. En la fase 1 del estudio KOMET-001, ziftomenib ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad alentadores. En los pacientes tratados a la dosis recomendada en la fase 2 se observó una tasa de remisión completa del 35%.
Kura Oncology está en vías de completar el ensayo dirigido al registro de ziftomenib a mediados de 2024. El fármaco también cuenta con la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la LMA. El ziftomenib se está evaluando en combinación con tratamientos estándar en otros ensayos clínicos en curso.
El objetivo de esta designación es acelerar el desarrollo y la revisión del ziftomenib, ya que permite una orientación más intensa por parte de la FDA, un compromiso organizativo que implica a altos directivos y la elegibilidad para la revisión continua y la revisión prioritaria.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Kura Oncology, Inc.
InvestingPro Insights
En medio del importante hito alcanzado por Kura Oncology, Inc. (NASDAQ: KURA) con la designación de la FDA como terapia innovadora para el ziftomenib, los inversores podrían estar interesados en la salud financiera actual de la empresa y el rendimiento del mercado. Según datos en tiempo real de InvestingPro, Kura Oncology tiene una capitalización bursátil de aproximadamente 1.340 millones de dólares. A pesar de las noticias positivas, la relación precio/beneficio de la empresa se sitúa en -8,14, lo que refleja su actual falta de rentabilidad. Además, con unos ingresos de explotación de aproximadamente -165,8 millones de USD en los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023, los datos financieros indican dificultades para generar beneficios.
En el lado positivo, dos consejos de InvestingPro destacan el optimismo potencial para los inversores. En primer lugar, Kura Oncology tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar flexibilidad financiera y resistencia. En segundo lugar, tres analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que sugiere una posible mejora de las perspectivas de los resultados financieros de la empresa. Además, el Índice de Fuerza Relativa (RSI) indica que la acción está en territorio de sobreventa, lo que podría atraer a los inversores en busca de un posible rebote.
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