WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado hoy que su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ha sido aceptada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su presentación y se le ha concedido la Revisión Prioritaria.
Upstaza es un candidato a terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC), con una fecha objetivo de acción PDUFA fijada para el 13 de noviembre de 2024.
El Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics, se mostró optimista sobre el desarrollo, citando datos que apoyan los beneficios potenciales de la terapia. Upstaza, que es una terapia única de sustitución génica, está diseñada para pacientes a partir de 18 meses con un fenotipo grave de deficiencia de AADC, un trastorno genético poco frecuente que afecta significativamente a los niños desde los primeros meses de vida y suele provocar una discapacidad grave.
La terapia actúa administrando un gen DDC funcional directamente en el putamen del cerebro, con el fin de corregir el defecto genético subyacente y restablecer la producción de dopamina. Los ensayos clínicos y los programas de uso compasivo han demostrado que Upstaza puede producir mejoras neurológicas transformadoras. El primer paciente recibió la terapia en 2010, y entre los efectos secundarios más comunes se encuentran el insomnio inicial, la irritabilidad y la discinesia.
La administración de Upstaza implica un procedimiento quirúrgico estereotáctico, que realizan neurocirujanos cualificados en centros especializados. Los niños afectados por la deficiencia de AADC suelen requerir terapias e intervenciones continuas para controlar las complicaciones potencialmente mortales.
PTC Therapeutics es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el desarrollo y la comercialización de medicamentos para enfermedades raras. La aceptación de la BLA para Upstaza significa un avance potencial en las opciones de tratamiento para pacientes con deficiencia de AADC.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de PTC Therapeutics, Inc.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) navega por la fase crucial de la espera de la aprobación de la FDA para Upstaza, su candidato a la terapia génica, el panorama financiero de la empresa es una métrica clave para los inversores a observar. Según datos de InvestingPro, PTCT tiene actualmente una capitalización bursátil de 2 430 millones de dólares, lo que da una idea del tamaño y el valor de mercado de la empresa. A pesar de los optimistas resultados clínicos, los analistas han señalado algunas preocupaciones. Un consejo de InvestingPro sugiere que los analistas prevén un descenso de las ventas en el año en curso, lo que puede reflejar las incertidumbres del mercado o los retos en el panorama biofarmacéutico en general.
Otro consejo de InvestingPro indica que los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año, lo que se ve corroborado por un PER negativo de -4,15, que sugiere que los beneficios son actualmente negativos. Esto se ve acentuado por un PER ajustado negativo para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, que se sitúa en -6,35. Sin embargo, la empresa ha demostrado una fuerte rentabilidad en el último mes, con un rendimiento total del precio del 19,98%, lo que puede ser una señal de la confianza de los inversores en las perspectivas a largo plazo de la empresa.
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