MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), compañía biotecnológica especializada en terapias génicas y celulares y vacunas, ha anunciado hoy un importante avance regulatorio para su producto de terapia génica OCU400. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha revisado y aceptado el diseño del ensayo clínico pivotal de fase 3 liMeliGhT para la retinosis pigmentaria (RP), un trastorno genético raro que causa pérdida de visión.
La aceptación del CHMP prepara el ensayo estadounidense para la posible presentación de una solicitud de autorización de comercialización (EMA) en Europa. El dictamen favorable de la EMA se basa en los datos de seguridad y tolerabilidad del anterior estudio de fase 1/2 de OCU400. El ensayo de fase 3 incluirá a 150 participantes en dos brazos, uno centrado en las mutaciones del gen RHO y otro en las mutaciones de múltiples genes asociadas a la RP.
El OCU400, que se basa en el gen NR2E3, se presenta como la primera terapia génica que llega a la fase 3 de ensayos con una amplia indicación para la RP. El objetivo de la terapia es restablecer el equilibrio de las redes genéticas celulares, lo que podría mejorar la salud y la función de la retina en pacientes con enfermedades retinianas hereditarias. La terapia ya ha recibido la designación de medicamento huérfano para la RP y la amaurosis congénita de Leber en la UE.
El Dr. Shankar Musunuri, Presidente, Consejero Delegado y Cofundador de Ocugen, expresó su gratitud a la EMA por su apoyo y colaboración. El dictamen positivo se considera un paso fundamental para llevar las terapias génicas de la empresa a pacientes de todo el mundo y se espera que reduzca el tiempo y el coste asociados a la obtención de la autorización de comercialización en la UE.
El OCU400 sigue en vías de alcanzar los objetivos de aprobación de la solicitud de licencia biológica (BLA) y la autorización de comercialización (MAA) para 2026. La RP está asociada a más de 100 mutaciones genéticas y, en la actualidad, no existen tratamientos aprobados que puedan detener o ralentizar la progresión de las múltiples formas de la enfermedad. El enfoque de diagnóstico genético del OCU400 ofrece una nueva opción de tratamiento potencial para esta grave necesidad médica no cubierta.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Ocugen, Inc.
InvestingPro Insights
A medida que Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN) avanza con su terapia génica OCU400 hacia ensayos pivotales de fase 3, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado proporcionan un contexto más amplio para los inversores. He aquí algunos datos clave de InvestingPro:
Los datos de InvestingPro muestran a Ocugen con una capitalización de mercado de aproximadamente 438,62 millones de dólares. A pesar de la expectación suscitada por sus avances clínicos, la relación precio/beneficio (P/E) de la empresa se sitúa en -5,39, lo que refleja su actual falta de rentabilidad. La relación precio/valor contable, en los últimos doce meses hasta el tercer trimestre de 2023, es relativamente alta, de 7,51, lo que sugiere que el mercado valora los activos de la empresa con bastante optimismo en comparación con su valor contable.
Un consejo de InvestingPro destaca que Ocugen tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es un signo positivo de estabilidad financiera. Esto podría ser especialmente relevante para los inversores teniendo en cuenta los importantes costes asociados a los ensayos clínicos en fase avanzada y los posibles esfuerzos de comercialización.
Otro consejo de InvestingPro indica que dos analistas han revisado al alza sus previsiones de beneficios para el próximo periodo, lo que sugiere una mejora de la confianza en los futuros resultados financieros de la empresa. Este optimismo puede estar ligado al potencial del OCU400 y a los movimientos estratégicos de la empresa para conseguir las aprobaciones reglamentarias.
Además de estos datos, hay otros 14 consejos de InvestingPro disponibles para Ocugen, que proporcionan un análisis exhaustivo de la salud financiera de la empresa, el rendimiento de las acciones y otros factores críticos. Para explorar estos consejos y obtener una comprensión más profunda del potencial de inversión de Ocugen, considere el uso del código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+ en InvestingPro.
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