LONDRES - Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX) ha anunciado la aprobación por parte de la Comisión Europea de la ampliación del uso de KALYDECO® (ivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en lactantes de tan sólo 1 mes de edad con mutaciones específicas del gen CFTR. Esta aprobación supone un avance significativo en el tratamiento de la fibrosis quística, un trastorno genético que acorta la esperanza de vida.
La aprobación, anunciada hoy, permite el tratamiento de lactantes con una de las nueve mutaciones del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Estas mutaciones son R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. KALYDECO® es el primer y único medicamento aprobado en la UE para tratar la causa fundamental de la FQ en este grupo de edad para estas mutaciones.
La doctora Carmen Bozic, Vicepresidenta Ejecutiva de Desarrollo Global de Medicamentos y Asuntos Médicos, y Directora Médica de Vertex, destacó la importancia del tratamiento precoz, que puede ralentizar potencialmente la progresión de la enfermedad.
Tras la aprobación de la Comisión Europea, los acuerdos de acceso existentes permitirán a los pacientes elegibles de Austria, República Checa, Dinamarca, Irlanda, Noruega, Suecia y Países Bajos acceder al tratamiento en breve. En el Reino Unido, los lactantes elegibles tienen acceso a la indicación ampliada desde finales de 2023, gracias a un acuerdo de reembolso entre Vertex y el Servicio Nacional de Salud.
Vertex se compromete a trabajar con las autoridades de reembolso de toda la Unión Europea para garantizar que todos los demás pacientes elegibles puedan acceder al tratamiento. La empresa sigue invirtiendo en investigación y desarrollo de terapias para múltiples enfermedades genéticas crónicas, centrándose en la fibrosis quística, la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusiones.
La fibrosis quística afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo y se caracteriza por la acumulación de mucosidad espesa debida a proteínas CFTR defectuosas causadas por mutaciones en el gen CFTR. Esta aprobación se basa en un comunicado de prensa de Vertex Pharmaceuticals.
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