El viernes, Piper Sandler mantuvo una perspectiva positiva sobre Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), reiterando una calificación de Sobreponderar y un precio objetivo de 135,00 dólares. La confianza de la firma se basa en las últimas actualizaciones de un ensayo de fase 3 de DTX401, una terapia génica para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSD1a).
La GSD1a es una grave enfermedad metabólica del hígado que puede provocar hipoglucemias graves y que actualmente se trata con el consumo frecuente de almidón de maíz.
Los datos recientes del ensayo han demostrado que DTX401 sigue aportando beneficios clínicos, como un control sostenido de la glucosa y una reducción significativa de la necesidad de ingerir diariamente almidón de maíz.
Además, los pacientes experimentaron un mayor tiempo antes de la aparición de la hipoglucemia y menos casos de consumo de maicena tanto de día como de noche.
Ultragenyx prevé presentar la solicitud de aprobación a mediados de 2025, tras un debate previo a la solicitud de licencia biológica (BLA) previsto para la segunda mitad de 2024. La empresa destacó el éxito de la terapia génica y señaló las capacidades de fabricación de Ultragenyx como una base sólida para el futuro éxito comercial.
El respaldo de Piper Sandler llega en un momento en que Ultragenyx sigue demostrando progresos en su franquicia de terapia génica. Con los recientes resultados del ensayo, la compañía está en condiciones de avanzar en las discusiones regulatorias y la aprobación potencial, lo que podría marcar un avance significativo para los pacientes con GSD1a.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) se prepara para los debates regulatorios tras los resultados positivos de los ensayos de su terapia génica DTX401, InvestingPro ofrece una perspectiva financiera mixta. Con una capitalización bursátil de 3.210 millones de dólares, la empresa cotiza a un elevado múltiplo precio/valor contable de 22,89 en el primer trimestre de 2024. Esto indica una valoración superior a su valor contable, lo que puede interesar a los inversores que buscan empresas biotecnológicas orientadas al crecimiento. A pesar de un notable crecimiento de los ingresos del 15,29% en los últimos doce meses, Ultragenyx se enfrenta a desafíos debido a sus débiles márgenes de beneficio bruto, actualmente en -60,26%, y un importante déficit de margen de explotación del -131,15%.
Los consejos de InvestingPro destacan que Ultragenyx está consumiendo rápidamente su liquidez y no ha sido rentable en los últimos doce meses, lo que coincide con las expectativas de los analistas de que la empresa no alcanzará la rentabilidad este año. Sin embargo, los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que proporciona cierta estabilidad financiera. Para los inversores que buscan un análisis exhaustivo, InvestingPro ofrece consejos adicionales sobre Ultragenyx, y utilizando el código de cupón PRONEWS24, los lectores pueden obtener un 10% adicional de descuento en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+ para una inmersión más profunda en la salud financiera de la empresa y sus perspectivas de futuro.
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