FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha anunciado que en el próximo Congreso Anual de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL), que se celebrará en Milán (Italia), se presentarán nuevos datos de sus estudios de tratamiento a largo plazo con LIVMARLI (maralixibat) solución oral. Los datos destacan beneficios clínicos sostenidos y mejoras en los marcadores de salud hepática y crecimiento en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) y colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP).
Los resultados del estudio MERGE, que se presentarán el jueves, revelan que los pacientes con ALGS mantuvieron los beneficios clínicos durante siete años de tratamiento con LIVMARLI. Además, los datos de los ensayos MARCH/MARCH-ON indican que maralixibat se asocia a una mejora del crecimiento en los pacientes con PFIC y que las mejoras de los niveles séricos de ácidos biliares se correlacionan con mejores marcadores de salud hepática en los niños con PFIC.
LIVMARLI, un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT), está aprobado actualmente por la Food and Drug Administration de EE.UU. para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con ALGS a partir de los tres meses de edad y en pacientes con PFIC a partir de los cinco años. La Comisión Europea y Health Canada también han aprobado LIVMARLI para indicaciones similares. Además, Mirum ha presentado LIVMARLI para su aprobación en Europa para pacientes con PFIC de dos meses o más.
El medicamento ha recibido la designación de Terapia Innovadora para ALGS y PFIC tipo 2 y la designación de medicamento huérfano para estas enfermedades. En particular, LIVMARLI no está recomendado para pacientes con FPIQ tipo 2 con un defecto grave en la proteína bomba de exportación de sales biliares (BSEP) debido a los posibles riesgos de lesión hepática.
Mirum Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades raras que afectan tanto a niños como a adultos. Su cartera incluye tres medicamentos aprobados: LIVMARLI, CHOLBAM (cápsulas de ácido cólico) y CHENODAL (comprimidos de quenodiol).
La cartera de investigación de la empresa incluye tratamientos en fase de investigación para enfermedades hepáticas, con volixibat en fase de evaluación para la colangitis esclerosante primaria y la colangitis biliar primaria, y CHENODAL con resultados positivos en un estudio de fase 3 para la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX) en 2023.
El próximo simposio patrocinado por Mirum, que tendrá lugar el 5 de junio, profundizará en la experiencia pediátrica con inhibidores de IBAT y su posible aplicación en hepatología de adultos, concretamente para la colangitis esclerosante primaria (CEP).
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
InvestingPro Insights
Mientras Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) sigue avanzando en el campo de la hepatología con sus prometedores estudios de tratamiento y logros regulatorios, una mirada más cercana a la salud financiera de la compañía a través de los datos de InvestingPro revela un panorama mixto.
Con una capitalización de mercado de aproximadamente 1.170 millones de dólares, la escala financiera de Mirum es sustancial en la industria biofarmacéutica, especialmente para una empresa centrada en enfermedades hepáticas raras. Los ingresos de la empresa han registrado un crecimiento impresionante en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, con un aumento del 133,9%, lo que indica una fuerte aceptación de sus productos en el mercado y un potencial de expansión en el futuro.
A pesar de la trayectoria positiva de los ingresos, Mirum opera con pérdidas, con un margen de ingresos de explotación del -48,43% y un rendimiento negativo de los activos del -32,18% para el mismo periodo. Esto coincide con los consejos de InvestingPro, que sugieren que los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año. No obstante, los mismos consejos también destacan que los activos líquidos de Mirum superan sus obligaciones a corto plazo, lo que puede proporcionar cierta estabilidad financiera mientras sigue invirtiendo en investigación y desarrollo.
Las acciones de la empresa cotizan actualmente cerca de su mínimo de 52 semanas, lo que, unido a la falta de pago de dividendos a los accionistas, puede suscitar inquietud entre los posibles inversores que busquen rendimientos inmediatos. Sin embargo, para los que tienen una perspectiva a más largo plazo, el importante crecimiento de los ingresos y el compromiso de la empresa de atender las necesidades no cubiertas de las enfermedades hepáticas raras podrían representar una oportunidad, sobre todo teniendo en cuenta las estimaciones del valor razonable. Según InvestingPro, el valor razonable de las acciones de Mirum se sitúa en 27,15 $, lo que sugiere un potencial alcista desde el precio de cierre anterior de 24,76 $.
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