FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) recibió una opinión positiva del Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) para su medicamento LIVMARLI® (maralixibat) solución oral para el tratamiento de la Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (CIFP), una enfermedad hepática genética rara. Esta recomendación es un paso fundamental hacia la posible autorización de comercialización en la Unión Europea.
La aprobación del CHMP, anunciada hoy, se basa en los datos del estudio de fase 3 MARCH, que mostró una reducción altamente significativa desde el punto de vista estadístico de la gravedad del prurito, un síntoma frecuente de la CIFP, en comparación con un placebo. En el estudio participaron 93 pacientes de diversos tipos genéticos de PFIC, lo que lo convierte en el mayor ensayo aleatorizado realizado para esta enfermedad.
Además de la opinión positiva del CHMP, el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) también ha recomendado mantener la designación de medicamento huérfano para LIVMARLI en la PFIC. Se espera que la Comisión Europea tome una decisión final sobre la autorización de comercialización de LIVMARLI en el tercer trimestre de 2024.
Chris Peetz, CEO de Mirum Pharmaceuticals, expresó su optimismo sobre la posible aprobación, destacando la mejora significativa en los parámetros clave de la salud hepática que LIVMARLI podría proporcionar a los pacientes con PFIC a partir de los tres meses de edad.
LIVMARLI está aprobado actualmente en Europa para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) a partir de los dos meses de edad. En los Estados Unidos, el medicamento está aprobado para la misma afección en pacientes con ALGS de tres meses de edad en adelante y para el prurito colestásico en pacientes con PFIC de cinco años de edad en adelante. Mirum también tiene previsto introducir una formulación de mayor concentración de LIVMARLI en los Estados Unidos a fin de ampliar su etiqueta para pacientes más jóvenes con PFIC a finales de este año.
La PFIC provoca una enfermedad hepática progresiva, que a menudo acaba en insuficiencia hepática. Los pacientes con PFIC experimentan picores intensos, ictericia, retraso del crecimiento y una creciente incapacidad del hígado para funcionar. Se estima que la enfermedad afecta a uno de cada 50.000 a 100.000 nacimientos en Estados Unidos y Europa.
La información de seguridad de LIVMARLI incluye advertencias sobre posibles lesiones hepáticas y problemas gastrointestinales, y el medicamento no está recomendado para pacientes con PFIC tipo 2 con un defecto grave en la proteína bomba de exportación de sales biliares.
Este informe se basa en un comunicado de prensa de Mirum Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) espera la decisión final de la Comisión Europea sobre la autorización de comercialización de LIVMARLI®, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado proporcionan un contexto adicional para los inversores. Según los datos de InvestingPro, Mirum registra un importante crecimiento de los ingresos del 133,9% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, lo que indica unas ventas sólidas y una penetración en el mercado potencialmente mayor. Esto se ve respaldado por un margen de beneficio bruto del 73,26%, lo que indica la capacidad de la empresa para mantener la rentabilidad con su actual estructura de costes.
A pesar de la ausencia de dividendos y de rentabilidad en los últimos doce meses, un consejo de InvestingPro sugiere que los activos líquidos de Mirum superan sus obligaciones a corto plazo, lo que proporciona a la empresa una sólida posición de liquidez para gestionar sus operaciones e inversiones. Además, la empresa opera con un nivel moderado de deuda, lo que podría ofrecer cierta flexibilidad financiera a medida que siga ampliando su oferta de productos y su alcance en el mercado.
Los inversores que estén considerando Mirum Pharmaceuticals también pueden tener en cuenta que las acciones de la empresa cotizan cerca de su mínimo de 52 semanas, según otro consejo de InvestingPro. Si bien esto podría indicar una posible oportunidad de compra para los inversores en valor, es importante tener en cuenta el PER actual de la empresa de -6,66 y el PER ajustado de -7,26, que reflejan el sentimiento del mercado sobre el potencial de beneficios futuros.
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