FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) anunció recientemente la publicación de los resultados del estudio de fase 3 MARCH-PFIC en The Lancet Gastroenterology and Hepatology, destacando la eficacia y seguridad de LIVMARLI® (maralixibat) solución oral para pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). El estudio, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, es el mayor de su clase.
Según el estudio, LIVMARLI mostró beneficios significativos en pacientes con una amplia gama de tipos genéticos de CIFP. Los principales análisis de eficacia incluyeron dos grupos: la cohorte con deficiencia de BSEP y la cohorte con todos los tipos de PFIC, que englobaba diversas deficiencias genéticas asociadas a la enfermedad.
El criterio principal de valoración de la eficacia, es decir, el cambio medio en la puntuación de la gravedad del prurito, y el criterio secundario de valoración clave, es decir, el cambio medio en la concentración sérica total de ácidos biliares, experimentaron mejoras significativas.
Estas mejoras comenzaron ya en la semana 2 y se mantuvieron durante las 26 semanas del estudio. Otros beneficios observados fueron la mejora de las concentraciones de bilirrubina, el crecimiento y los trastornos del sueño en comparación con el placebo.
El perfil de seguridad de LIVMARLI fue consistente a lo largo del estudio, siendo la diarrea el acontecimiento adverso más común, descrito generalmente como leve y transitorio.
El Dr. Alexander Miethke, del Hospital Infantil de Cincinnati y autor principal de la publicación, destacó el potencial de LIVMARLI para mejorar significativamente el prurito y otros parámetros que afectan a los pacientes con ICPF. También señaló el potencial de mejora de la supervivencia del hígado nativo, dadas las reducciones de los niveles séricos de ácidos biliares y bilirrubina.
Pam Vig, doctora y directora científica y de investigación de Mirum, expresó su satisfacción por la publicación de los datos, subrayando el impacto significativo que LIVMARLI podría tener en los signos y síntomas clínicos observados en pacientes con FPIQ.
LIVMARLI es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) aprobado por la Food and Drug Administration de EE.UU. para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) y PFIC. También ha sido aprobado por la Comisión Europea y el Ministerio de Sanidad de Canadá para indicaciones similares y actualmente se está estudiando su aprobación en Europa para pacientes con PFIC a partir de los dos meses de edad.
El medicamento ha recibido la designación de Terapia Innovadora para ALGS y PFIC tipo 2, así como la designación de medicamento huérfano para estas afecciones. Mirum tiene una cartera de productos en fase avanzada que incluye otros tratamientos en investigación para enfermedades hepáticas.
La publicación de los resultados del estudio MARCH-PFIC aporta pruebas del beneficio terapéutico de LIVMARLI en diversos tipos de PFIC, ofreciendo una opción no quirúrgica para mejorar los resultados en pacientes con esta grave enfermedad colestásica. Esta información se basa en un comunicado de prensa de Mirum Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) sigue avanzando en el tratamiento de la PFIC con su medicamento LIVMARLI, la perspectiva financiera de la empresa es igualmente importante para los inversores que están considerando la acción. Según InvestingPro, los analistas han moderado sus expectativas para los beneficios de la empresa en el próximo periodo, dando muestras de cautela en su lucha por la rentabilidad. Además, aunque no se espera que Mirum sea rentable este año, cabe destacar que los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que proporciona cierto grado de estabilidad financiera.
Los datos de InvestingPro indican que Mirum tiene una capitalización bursátil de aproximadamente 1.240 millones de USD, lo que refleja la confianza de los inversores en su potencial a pesar de la falta de rentabilidad actual, como indica un PER negativo de -6,47. Los ingresos de la empresa han mostrado un crecimiento impresionante en los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023, con un aumento del 141,85%, lo que puede ser indicativo de la buena acogida del mercado a sus productos como LIVMARLI. Sin embargo, es esencial tener en cuenta que Mirum opera con un nivel moderado de deuda y no paga dividendo a los accionistas, lo que podrían ser factores relevantes para determinadas estrategias de inversión.
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Vale la pena mencionar que el valor razonable de las acciones de Mirum, según las estimaciones de los analistas, se sitúa en 48 USD, mientras que la valoración del valor razonable de InvestingPro es de 30,86 USD, lo que sugiere que puede haber margen para el crecimiento o una necesidad de reevaluación en función de los resultados futuros de la empresa y las condiciones del mercado. La próxima fecha de resultados, prevista para el 8 de mayo de 2024, será un momento crítico para que los inversores estén atentos a posibles cambios en la trayectoria financiera de la empresa.
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