NUEVA YORK - Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TARA), una empresa de biotecnología en fase clínica, ha anunciado su plan para iniciar un ensayo de registro de cloruro de colina IV, dirigido a pacientes con nutrición parenteral (NP), previsto para el primer semestre de 2025. Se trata de un cambio estratégico tras las conversaciones mantenidas con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), que amplía el uso potencial del fármaco a una población de pacientes más amplia.
La empresa, centrada en terapias contra el cáncer y enfermedades raras, buscaba antes una indicación para la enfermedad hepática asociada a insuficiencia intestinal (IFALD). Sin embargo, la nueva vía de desarrollo se dirige a pacientes con PN que no pueden sintetizar la colina por falta de fuentes de nutrición oral o enteral.
La FDA ha reconocido la ausencia de una formulación de colina IV para pacientes con NP como una importante necesidad médica no cubierta y ha concedido la designación de medicamento huérfano para la prevención de la deficiencia de colina en este grupo.
Los pacientes dependientes de NP padecen a menudo deficiencia de colina, que está relacionada con daños hepáticos y puede evolucionar a insuficiencia hepática. Se calcula que aproximadamente el 80% de los 40.000 pacientes con NP en EE.UU. presentan carencia de colina. Tanto la Sociedad Americana de Nutrición Parenteral y Enteral (ASPEN) como la Sociedad Europea de Nutrición Clínica y Metabolismo (ESPEN) recomiendan la administración de suplementos de colina a estos pacientes.
El próximo estudio THRIVE-3 de Protara será un ensayo continuo de fase 2b/3 diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del cloruro de colina IV. El estudio consistirá en un formato doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, siendo el criterio de valoración principal el restablecimiento de los niveles de colina en los pacientes con NP.
En el segmento de fase 2b se establecerá el perfil farmacocinético del fármaco en 24 pacientes, mientras que en el segmento de fase 3 participarán unos 100 pacientes y se evaluará el impacto del fármaco en la función hepática, entre otros parámetros secundarios.
El cloruro de colina IV se ha mostrado prometedor en estudios anteriores al aumentar las concentraciones plasmáticas de colina y mejorar la esteatosis, un marcador de lesión hepática, en pacientes con NP. Esta terapia en investigación podría convertirse en el primer tratamiento con colina IV aprobado por la FDA para pacientes con NP.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Protara Therapeutics, que también está desarrollando TARA-002 para el cáncer de vejiga no músculo-invasivo y las malformaciones linfáticas. La empresa es titular de una patente estadounidense sobre una composición de colina que expira en 2041.
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