CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ha anunciado que la Comisión Europea ha autorizado la comercialización de QALSODY® (tofersen) para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ligada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). QALSODY se convierte así en la primera terapia de la Unión Europea dirigida a una causa genética de la ELA.
La aprobación, concedida en circunstancias excepcionales debido a la rareza de la ELA-SOD1, mantiene la designación de medicamento huérfano concedida anteriormente al fármaco. La decisión es consecuencia de una evaluación positiva de la relación beneficio/riesgo y se apoya en un conjunto de pruebas que incluyen el mecanismo de acción dirigido, el biomarcador y los datos clínicos del estudio de fase 3 VALOR. Aunque el criterio principal de valoración de la eficacia en el estudio no mostró significación estadística, se observó una tendencia favorable y una reducción significativa de los niveles plasmáticos de cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL), un marcador de daño neuronal, en los pacientes tratados.
La Academia Europea de Neurología ha reconocido QALSODY como tratamiento de primera línea para pacientes con SOD1-ALS. Stephanie Fradette, Pharm.D., Directora de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen, subrayó el compromiso de la empresa de llevar QALSODY a los pacientes con SOD1-ALS de toda Europa lo antes posible.
QALSODY también ha sido aprobado en los Estados Unidos, y Biogen está en conversaciones con las autoridades reguladoras de otras regiones. El fármaco, un oligonucleótido antisentido (ASO), está diseñado para reducir la producción de la proteína SOD1, que en su forma tóxica contribuye a la degeneración de las motoneuronas en la ELA. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió la aprobación acelerada basándose en la reducción de los niveles plasmáticos de NfL, y la continuidad de la aprobación depende de la realización de nuevos ensayos clínicos.
La Organización Europea de Profesionales y Personas con ELA (EUpALS) expresó su entusiasmo por la disponibilidad de QALSODY en Europa, considerándolo un avance significativo para la comunidad de la ELA. A través del programa de acceso temprano de Biogen, aproximadamente 330 personas con SOD1-ALS ya han recibido el tratamiento en 18 países de la UE.
Biogen, que obtuvo la licencia de QALSODY de Ionis Pharmaceuticals, Inc., también está llevando a cabo el estudio de fase 3 ATLAS para investigar el potencial del fármaco para retrasar la aparición de síntomas clínicos en individuos presintomáticos con una mutación SOD1.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) celebra la autorización por parte de la Comisión Europea de QALSODY para el tratamiento de la ELA, los inversores pueden estar interesados en la salud financiera de la empresa y su comportamiento en el mercado. Biogen, un nombre notable en el sector de la biotecnología, ha sido rentable en los últimos doce meses, con unos ingresos declarados de 9.660 millones de dólares. A pesar de un ligero descenso en el crecimiento de los ingresos del -4,37% durante el mismo periodo, la empresa ha mantenido un sólido margen de beneficio bruto del 75,49%, lo que demuestra su capacidad para retener la mayor parte de sus ingresos como beneficio bruto.
La capitalización bursátil actual de Biogen se sitúa en 32.040 millones de dólares, lo que refleja la valoración de la empresa por parte de los inversores. Con un PER ajustado de 19,25, Biogen cotiza a un múltiplo que sugiere que los inversores confían en su potencial de beneficios en relación con el precio de sus acciones. Una característica interesante de las acciones de Biogen es su baja volatilidad de precios, que puede ser señal de una inversión estable para los accionistas potenciales. Además, los activos líquidos de Biogen han superado sus obligaciones a corto plazo, lo que indica una fuerte posición de liquidez.
Los consejos de InvestingPro destacan que, aunque 11 analistas han revisado a la baja sus beneficios para el próximo periodo, la cotización de la empresa suele moverse en sentido contrario al del mercado. Este comportamiento contrario podría ser una cobertura contra las caídas del mercado para las carteras diversificadas. Además, Biogen no paga dividendos, por lo que se alinea con las empresas que prefieren reinvertir los beneficios en crecimiento y desarrollo. Para aquellos interesados en un análisis más profundo y más consejos, InvestingPro ofrece perspectivas adicionales sobre Biogen, disponibles con una oferta especial utilizando el código de cupón PRONEWS24 para un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+. Actualmente, hay 7 consejos adicionales de InvestingPro disponibles para Biogen, que podrían proporcionar una valiosa orientación a los inversores.
A medida que Biogen avance con sus innovadores tratamientos y estudios clínicos, tanto los inversores como los analistas estarán muy atentos para ver cómo estos desarrollos podrían influir en la trayectoria financiera de la empresa y en el rendimiento de sus acciones en el dinámico sector de la biotecnología.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.