ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) ha compartido los optimistas resultados de un ensayo de fase I/IIa de ABBV-RGX-314, una posible terapia génica única para la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE húmeda). El estudio, publicado recientemente en The Lancet, revela que los pacientes que recibieron una dosis única de ABBV-RGX-314 experimentaron una visión y una salud retiniana estables o mejoradas hasta dos años después del tratamiento.
El anuncio hecho hoy por la empresa indica que ABBV-RGX-314 podría suponer un avance significativo en el tratamiento de la DMAE húmeda, una enfermedad crónica que a menudo conduce a la pérdida de visión y que actualmente requiere inyecciones frecuentes de anti-VEGF. El objetivo de la terapia génica es reducir la carga del tratamiento, ya que puede aportar beneficios a largo plazo con una sola administración.
ABBV-RGX-314 emplea el vector NAV® AAV8 para administrar un fragmento de anticuerpo diseñado para inhibir la vía del VEGF, responsable del crecimiento de vasos sanguíneos permeables que contribuyen a la acumulación de líquido en la retina. Este método podría constituir un nuevo tratamiento de referencia para la DMAE húmeda y otras enfermedades crónicas de la retina.
La terapia también está siendo evaluada en dos ensayos pivotales, ATMOSPHERE® y ASCENT™, que están en marcha y se espera que apoyen las presentaciones regulatorias globales a finales de 2025 o principios de 2026.
Kenneth T. Mills, Presidente y Consejero Delegado de REGENXBIO, expresó su confianza en el potencial multimillonario de ABBV-RGX-314 como primera terapia génica de su clase. El Dr. Jeffrey S. Heier, investigador principal del ensayo, subrayó la necesidad de un tratamiento que pueda aliviar la importante pérdida de visión y la carga terapéutica asociada a la DMAE húmeda.
REGENXBIO está desarrollando ABBV-RGX-314 en colaboración con AbbVie y está explorando dos métodos de administración: subretiniano y supracoroidal, este último facilitado por una licencia exclusiva con Clearside Biomedical, Inc.
La DMAE húmeda es una de las principales causas de pérdida de visión en Estados Unidos, Europa y Japón, y afecta hasta a 2 millones de personas. Los tratamientos actuales, aunque eficaces, plantean problemas de adherencia debido a la frecuencia de las inyecciones necesarias.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa y ofrece una visión del potencial de la terapia génica para transformar el panorama del tratamiento de los pacientes con DMAE húmeda.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) sigue avanzando con su terapia génica para la degeneración macular húmeda asociada a la edad, las métricas financieras y las opiniones de los analistas proporcionan un contexto más amplio para la posición de mercado de la empresa y sus perspectivas de futuro. A pesar de los avances clínicos, los consejos de InvestingPro sugieren que los analistas se muestran cautos sobre la rentabilidad de la empresa a corto plazo. No anticipan REGENXBIO será rentable este año, y la compañía está quemando rápidamente a través de efectivo, con débiles márgenes de beneficio bruto reportados en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2023.
Sin embargo, no todo son malas noticias para REGENXBIO. Los activos líquidos de la empresa superan sus obligaciones a corto plazo, lo que indica un nivel de estabilidad financiera. Además, la empresa opera con un nivel moderado de deuda, lo que podría ser una ventaja estratégica a medida que siga invirtiendo en sus tratamientos innovadores. En cuanto a los resultados, REGENXBIO ha registrado una fuerte rentabilidad en los últimos tres meses y una gran subida de precios en los últimos seis meses, lo que refleja el optimismo de los inversores tras los resultados positivos de los ensayos clínicos.
Los datos de InvestingPro muestran una capitalización bursátil de 1.090 millones de USD y un PER negativo de -4,17, lo que pone de relieve la actual falta de rentabilidad de la empresa. El crecimiento de los ingresos ha disminuido aproximadamente un 19,94% en los últimos doce meses, lo que puede preocupar a los inversores potenciales. No obstante, la evolución de la cotización de la empresa, con una rentabilidad total del 25,45% en los últimos seis meses, sugiere que el mercado está reaccionando positivamente al potencial a largo plazo de la empresa.
Para aquellos que estén considerando invertir en REGENXBIO, o para los accionistas actuales que busquen profundizar en su conocimiento de la salud financiera y las perspectivas de la empresa, existen consejos adicionales de InvestingPro. Hay 9 consejos más que proporcionan una visión granular del rendimiento y las previsiones de la compañía, accesibles en InvestingPro. Utilice el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en la suscripción anual o bianual a Pro y Pro+, que ofrecen valiosas herramientas para que los inversores tomen decisiones informadas.
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