El viernes, un analista de Stifel ha aumentado el precio objetivo de las acciones de Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) de $124 a $127, manteniendo una calificación de Comprar en la acción.
La revisión se produce a la luz de los recientes datos positivos del ensayo clínico de fase 3 para DTX401, un tratamiento para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa).
El ensayo demostró una reducción significativa de la necesidad de almidón de maíz, un suplemento dietético utilizado para tratar la enfermedad, junto con otras pruebas que indican un cambio fundamental en la fisiología de los pacientes.
Se considera que los resultados de este ensayo de fase 3 pueden conducir a un tratamiento único y duradero que elimine la dependencia de por vida de la maicena de los pacientes con GSDIa.
El analista de Stifel destacó la importancia del diseño del ensayo para garantizar el cegamiento e indicó que, si se consideran todos los datos en su conjunto, presentan argumentos sólidos a favor de la eficacia de DTX401.
Se espera que los datos detallados del ensayo se presenten más adelante, en 2024, y que los datos adicionales a largo plazo del estudio cruzado de fase 3 refuercen aún más el perfil del tratamiento en su camino hacia la presentación de una solicitud de licencia biológica (BLA), prevista para 2025.
El analista ha elevado la probabilidad de éxito del programa DTX401 al 80%, frente al 70% anterior. Este ajuste en el modelo es la base del aumento del precio objetivo de las acciones de Ultragenyx. Así pues, los resultados clínicos positivos han desempeñado un papel fundamental en la mejora de las expectativas financieras de las acciones de la empresa.
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