NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ha compartido hoy nuevos datos de un estudio de Fase 1/2 de GTX-102, un tratamiento para el síndrome de Angelman, que muestran mejoras significativas en los pacientes.
El estudio reveló que los pacientes de las Cohortes de Expansión A y B experimentaron un progreso rápido y clínicamente significativo en múltiples dominios en el Día 170, alineándose o superando los datos anteriores de las Cohortes 4-7 de Dosis-escalada. Además, los datos a largo plazo de las cohortes 4-7 de intensificación de dosis indicaron beneficios clínicos sostenidos hasta el día 758.
Estos hallazgos se presentarán con más detalle durante una presentación corporativa hoy a las 8:00 a.m. ET y en la 76ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología en Denver el 16 de abril de 2024. La Dra. Kemi Olugemo, M.D., FAAN, dirigirá la presentación en la conferencia.
El síndrome de Angelman carece actualmente de un tratamiento modificado de la enfermedad aprobado. El síndrome provoca importantes deficiencias, con dificultades cognitivas, comunicativas y motoras, entre otras. El Dr. Erick Sell, investigador principal del estudio, destacó la importancia de la mejora observada en varios dominios y la posibilidad de aumentar la independencia de los pacientes.
Los nuevos datos incluyen los resultados del día 170 de 24 pacientes de las cohortes de expansión y los resultados hasta el día 758 de 15 pacientes de las cohortes de intensificación de dosis. Se observaron mejoras clave en la cognición, el comportamiento, la hiperactividad, el incumplimiento, el sueño y la comunicación receptiva.
El Dr. Eric Crombez, director médico de Ultragenyx, destacó los amplios avances en el desarrollo y su impacto en los pacientes y sus familias, ya que los niños son ahora capaces de comunicar sus necesidades y alcanzar nuevos hitos en su desarrollo.
En el estudio no se notificaron acontecimientos adversos graves inesperados. Tres pacientes experimentaron efectos adversos graves de leves a moderados relacionados con la debilidad de las extremidades inferiores, que se resolvieron rápidamente sin problemas de seguridad.
Ultragenyx pretende discutir estos resultados con la FDA y otras autoridades sanitarias para acelerar el inicio de un estudio pivotal de fase 3. GTX-102 ha recibido la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de vía rápida de la FDA, así como la designación de medicamento huérfano y la designación PRIME de la EMA.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
InvestingPro Insights
A medida que Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) sigue avanzando en el desarrollo de GTX-102 para el síndrome de Angelman, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado son factores clave a tener en cuenta por los inversores. Según los últimos datos de InvestingPro, Ultragenyx tiene una capitalización bursátil de 3.870 millones de dólares, lo que refleja su posición en la industria biofarmacéutica. A pesar de no ser rentable en los últimos doce meses, con un ratio Precio/Beneficios (PER) negativo de -6,38, los ingresos de la empresa han experimentado un crecimiento del 19,52% en el mismo periodo, lo que indica un creciente interés por su cartera de productos.
Un consejo de InvestingPro que llama la atención es el ratio Precio/Libro (P/B) de la empresa, que con 14,05 sugiere que Ultragenyx cotiza con una valoración elevada en relación con su valor contable. Esto podría ser indicativo de la visión optimista del mercado sobre las perspectivas futuras de la empresa, a pesar de la actual falta de rentabilidad. Además, Ultragenyx ha experimentado una sustancial subida de precios del 49,63% en los últimos seis meses, lo que puede atraer a los inversores orientados al crecimiento.
Los inversores también pueden observar que Ultragenyx opera con un nivel moderado de deuda y tiene activos líquidos que superan sus obligaciones a corto plazo, lo que ofrece cierta estabilidad financiera a medida que avanza en sus programas clínicos. Aunque la empresa no paga dividendos, lo que refleja una estrategia de reinversión en sus esfuerzos de investigación y desarrollo, estas métricas financieras y decisiones estratégicas son cruciales para las partes interesadas que evalúan el potencial a largo plazo de la empresa.
Para aquellos que deseen profundizar en las finanzas de Ultragenyx y sus perspectivas de futuro, InvestingPro ofrece información y análisis adicionales. Actualmente hay 6 consejos más de InvestingPro disponibles para RARE en Investing.com. Aproveche estos consejos utilizando el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.