NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) anunció el jueves que su estudio de fase 3 de DTX401, una terapia génica para la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa), cumplió su criterio de valoración principal. El tratamiento produjo una reducción significativa de la ingesta diaria de almidón de maíz, manteniendo al mismo tiempo el control de la glucosa en pacientes de ocho años o más.
El estudio GlucoGene, de 48 semanas de duración, demostró una reducción media del 41,3% en el consumo de almidón de maíz en el grupo tratado con DTX401, frente a una reducción del 10,3% en el grupo placebo. El estudio también cumplió criterios de valoración secundarios clave, como el menor número de dosis diarias de maicena y la no inferioridad en el control de la glucosa.
El Dr. Eric Crombez, director médico de Ultragenyx, destacó la coherencia de estos resultados con los de anteriores estudios de fase 1/2. Expresó su agradecimiento a los participantes en el estudio y su apoyo a la investigación. Expresó su reconocimiento a los participantes en el estudio y a su apoyo a la comunidad GSDIa.
En el ensayo participaron 46 pacientes, 44 de ellos en la población modificada por intención de tratar. Todos los pacientes tratados con DTX401 experimentaron una reducción de la ingesta de almidón de maíz, con porcentajes significativos que lograron reducciones superiores al 30% y al 50%.
La doctora Rebecca Riba-Wolman, directora del Programa de Enfermedades de Almacenamiento de Glucógeno y Trastornos de Hipoglucemia del Centro Médico Infantil de Connecticut/Escuela de Medicina de la Universidad de Connecticut, destacó el potencial de DTX401 para mejorar la calidad de vida de los pacientes con GSDIa.
Los resultados de seguridad coincidieron con los de estudios anteriores, mostrando efectos hepáticos manejables con un régimen profiláctico de corticosteroides y sin toxicidad observada en los ganglios de la raíz dorsal ni microangiopatía trombótica.
Además del estudio de fase 3, los datos a largo plazo del ensayo de fase 1/2 de DTX401 presentados en la American Society of Gene and Cell Therapy 2024 mostraron reducciones sostenidas en la ingesta de almidón de maíz hasta cinco años después del tratamiento.
Ultragenyx tiene previsto presentar datos completos de 48 semanas del estudio de fase 3 en una conferencia científica a finales de este año y discutir estos resultados con las autoridades reguladoras para apoyar una solicitud de comercialización en 2025.
La GSDIa es una enfermedad hereditaria rara que afecta a unos 6.000 pacientes en todo el mundo y se caracteriza por la incapacidad de regular el azúcar en sangre debido a un gen defectuoso.
DTX401 ha recibido las designaciones de medicamento huérfano, terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) y Fast Track de la FDA estadounidense, así como las designaciones PRIME y de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) anuncia resultados prometedores de su estudio de fase 3 para DTX401, los inversores y observadores de la industria siguen de cerca la salud financiera y el posicionamiento en el mercado de la empresa. Según datos de InvestingPro, Ultragenyx tiene una capitalización bursátil de 3.210 millones de dólares, lo que refleja la valoración que hace el mercado del potencial de la empresa. A pesar de los avances clínicos, las métricas financieras de la empresa muestran desafíos, con una relación P/E negativa de -4,85 y una relación P/E ajustada para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024 de -5,18, lo que indica que la empresa no es rentable actualmente.
Los consejos de InvestingPro sugieren que la acción está en territorio de sobreventa según el RSI, lo que podría interesar a los inversores que buscan valor. Sin embargo, es importante tener en cuenta que los analistas no anticipan Ultragenyx será rentable este año, que se alinea con la empresa informó negativo margen de beneficio bruto del -60,26% para el mismo período. Además, el elevado múltiplo precio/valor contable de la empresa, de 22,78, sugiere una valoración superior a su valor contable. Esto es especialmente relevante ya que la empresa no paga dividendos, lo que significa que los inversores probablemente confían en el crecimiento y la rentabilidad futuros para obtener beneficios.
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