BOSTON - Verve Therapeutics, empresa biotecnológica que trabaja en tratamientos cardiovasculares de edición genética, ha interrumpido el ensayo clínico Heart-1 de VERVE-101 debido a los efectos secundarios observados. La decisión se tomó después de que un participante presentara anomalías de laboratorio asintomáticas pero significativas. La empresa planea ahora concentrarse en el avance de VERVE-102, que utiliza un sistema diferente de administración de nanopartículas lipídicas.
El ensayo de fase 1b Heart-1 evaluaba la seguridad de VERVE-101 y su efecto sobre los niveles de colesterol LDL (LDL-C) en pacientes con trastornos específicos del colesterol. Entre los seis participantes a los que se administró una dosis de 0,45 mg/kg, uno experimentó una elevación transitoria de las enzimas hepáticas y trombocitopenia, que se resolvieron rápidamente sin síntomas. A raíz de este acontecimiento, Verve, en consulta con el comité independiente de supervisión de datos y seguridad, optó por interrumpir el reclutamiento e investigar las anomalías.
A pesar de este contratiempo, los resultados de ensayos anteriores mostraron reducciones prometedoras del LDL-C que oscilaban entre el 21% y el 73% en el nivel de dosis de 0,45 mg/kg. El efecto reductor del LDL-C del tratamiento pareció duradero durante 270 días en dos pacientes.
Los próximos pasos de Verve se centrarán en VERVE-102, que comparte el mismo editor base y ARN guía dirigido al gen PCSK9 que VERVE-101, pero difiere en su sistema de administración. El lípido ionizable utilizado en VERVE-102 ha sido bien tolerado en otros ensayos clínicos. Se han obtenido las autorizaciones reglamentarias de la MHRA del Reino Unido y del Ministerio de Sanidad de Canadá, y está previsto que el ensayo clínico Heart-2 comience en el segundo trimestre de 2024.
VERVE-101 y VERVE-102 están diseñados como tratamientos de un solo ciclo para desactivar permanentemente el gen PCSK9 en el hígado, reduciendo así el LDL-C. VERVE-101 se está desarrollando para la hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), mientras que VERVE-102 se dirigirá también a la enfermedad coronaria prematura (EAC).
Verve asegura que la seguridad del paciente sigue siendo primordial mientras trabajan con las autoridades reguladoras para determinar el futuro de VERVE-101. Mientras tanto, la situación financiera de la empresa indica que dispone de liquidez hasta finales de 2026.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Verve Therapeutics.
Opiniones de InvestingPro
A la luz de la reciente pausa en los ensayos clínicos de Verve Therapeutics, los inversores están siguiendo de cerca la salud financiera de la compañía y su rendimiento en el mercado. Según datos de InvestingPro, Verve Therapeutics tiene actualmente una capitalización bursátil de 1.070 millones de dólares. A pesar de los retos clínicos, uno de los consejos de InvestingPro destaca que Verve mantiene una posición de liquidez más sólida, con más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar resistencia para navegar por el panorama del desarrollo clínico.
Otro aspecto crítico para los inversores es el rendimiento de las acciones de la compañía. Las acciones de Verve han experimentado una notable volatilidad, con una rentabilidad total del precio a un mes que muestra un descenso del 21,49%. Esta volatilidad se ve acentuada por un consejo de InvestingPro que señala el pobre rendimiento de las acciones durante el último mes. Además, el crecimiento de los ingresos de la empresa es impresionante, con un aumento del 505,77% en los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023, lo que indica un interés significativo del mercado en sus tecnologías de edición genética a pesar de los reveses actuales.
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A medida que Verve Therapeutics sigue afrontando los retos del desarrollo de fármacos, estos consejos de InvestingPro ofrecen un contexto valioso para comprender la posición de la empresa en el mercado y su potencial de crecimiento a largo plazo.
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