FOSTER CITY (California) - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha anunciado hoy resultados provisionales alentadores de dos ensayos clínicos de fase 2b de volixibat, un medicamento oral que se está evaluando para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP) y la colangitis esclerosante primaria (CEP), dos enfermedades hepáticas raras.
El estudio VANTAGE, centrado en la CBP, informó de una reducción estadísticamente significativa del prurito (picor), con una diferencia ajustada con placebo de -2,32 puntos (p=0,0026) en la escala ItchRO para adultos. Además, el 75% de los participantes logró una disminución superior al 50% de los ácidos biliares séricos, y se observaron mejoras de la fatiga en la semana 16 en comparación con el grupo placebo.
El estudio VISTAS sobre el PSC también ha superado el umbral de eficacia necesario para la continuación del ensayo. El comité independiente de revisión de datos ha recomendado proseguir sin modificaciones el estudio, que evalúa una dosis de volixibat de 20 mg dos veces al día.
Durante los análisis provisionales no se identificaron nuevos problemas de seguridad, y el efecto secundario más frecuente fue la diarrea, de gravedad leve a moderada. Se notificaron cuatro acontecimientos adversos graves, uno de ellos en el grupo placebo. No se observaron cambios clínicamente significativos en los biomarcadores hepáticos.
La Dra. Joanne Quan, Directora Médica de Mirum, se mostró optimista sobre el potencial de volixibat como futura opción terapéutica para estas afecciones, y citó los resultados provisionales como un avance prometedor para los pacientes que luchan contra la carga sintomática de la CBP y la CEP.
La empresa celebrará hoy una conferencia telefónica para seguir debatiendo estos análisis provisionales. El objetivo de la conferencia es dar a conocer los avances de los estudios y las posibles implicaciones para los pacientes afectados por estas enfermedades hepáticas colestásicas.
Volixibat está diseñado para inhibir selectivamente el transportador ileal de ácidos biliares (IBAT), ofreciendo potencialmente un enfoque novedoso para reducir los ácidos biliares sistémicos y hepáticos. El fármaco se ha evaluado en más de 400 personas en diversos ensayos clínicos.
Mirum Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y cuenta con tres medicamentos aprobados para diferentes afecciones hepáticas. La cartera de productos de la empresa incluye volixibat para la CBP y la CEP, y CHENODAL para la xantomatosis cerebrotendinosa, con resultados positivos de fase 3 en 2023.
Este informe se basa en un comunicado de prensa de Mirum Pharmaceuticals, Inc.
En otras noticias recientes, Mirum Pharmaceuticals ha dado pasos significativos en el sector biofarmacéutico. Citi ha reafirmado su calificación de Comprar sobre las acciones de Mirum, en previsión de importantes actualizaciones de los ensayos clínicos de volixibat, un tratamiento para las enfermedades hepáticas.
La firma sigue de cerca dos ensayos de fase 2b, VISTAS y VANTAGE, que investigan la eficacia del volixibat en pacientes con colangitis esclerosante primaria (CEP) y colangitis biliar primaria (CBP), respectivamente.
El otro producto de Mirum, LIVMARLI, recibió una opinión positiva del Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP), una enfermedad hepática genética rara. Esta recomendación allana el camino para una posible autorización de comercialización en la Unión Europea.
Además, en el próximo Congreso Anual de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL) se presentarán nuevos datos de estudios de tratamiento a largo plazo con LIVMARLI, que ponen de relieve los beneficios clínicos sostenidos en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) y PFIC.
En cuanto a la evolución financiera, Mirum informó de un aumento significativo de los resultados financieros del primer trimestre de 2024, con unas ventas netas de productos que alcanzaron los 68,9 millones de dólares, lo que supone un incremento del 137% con respecto al año anterior. La empresa prevé una previsión de ingresos para todo el año de entre 310 y 320 millones de dólares. Mirum también informó de una sólida posición financiera, con 302,8 millones de dólares en efectivo e inversiones. Estos son los últimos acontecimientos en las operaciones y el rendimiento financiero de Mirum Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha demostrado su compromiso para hacer frente a las enfermedades hepáticas raras a través de sus prometedores ensayos clínicos, y las métricas financieras de InvestingPro proporcionan una visión más profunda de la posición actual de la empresa en el mercado y su potencial futuro.
Los datos de InvestingPro para MIRM muestran una capitalización de mercado de 1.220 millones de dólares, lo que refleja la valoración de la empresa por parte del mercado. A pesar de la falta de rentabilidad en los últimos doce meses, como indica una relación PER negativa de -7,7, el crecimiento de los ingresos de la empresa es notablemente sólido. Un crecimiento interanual de los ingresos del 133,9% indica un fuerte rendimiento de las ventas y potencial de crecimiento futuro.
La solidez financiera de la empresa se ve reforzada por un margen de beneficio bruto del 73,26%, lo que sugiere que Mirum Pharmaceuticals es eficiente en la gestión de sus costes de producción en relación con sus ventas. Además, aunque la empresa no paga dividendos, lo que indica una reinversión de los beneficios en un mayor crecimiento y desarrollo, un consejo de InvestingPro destaca que los activos líquidos de Mirum superan sus obligaciones a corto plazo, lo que es una señal positiva para la liquidez y la resistencia financiera de la empresa.
Además, los consejos de InvestingPro para MIRM incluyen una consideración importante para los inversores: los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año. Esto concuerda con los resultados provisionales de los ensayos clínicos que, aunque prometedores, aún no se han traducido en tratamientos aprobados que puedan generar ingresos.
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