Un grupo de asesores de las autoridades sanitarias estadounidenses respaldó esta semana un fármaco para frenar la enfermedad de Alzheimer, preparando el terreno para su esperada aprobación para pacientes en una fase temprana de la enfermedad.
Los asesores votaron unánimemente que los beneficios del fármaco son mayores que sus riesgos, que incluyen efectos secundarios como inflamación y hemorragias cerebrales que habrá que vigilar.
"En mi opinión, las pruebas del ensayo eran muy sólidas y demostraban la eficacia del fármaco", declaró Dean Follmann, estadístico de los Institutos Nacionales de Salud. El fármaco, Donanemab, pertenece a la empresa farmacéutica Eli Lilly (NYSE:LLY) y se ha demostrado que ralentiza el deterioro cognitivo debido al Alzheimer.
El planteamiento de Lilly a la hora de estudiar su tratamiento, que se administra una vez al mes, suscitó dudas entre los revisores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA).
Los pacientes del estudio de la empresa se agruparon en función de sus niveles de una proteína cerebral, denominada tau, que predice la gravedad de los problemas cognitivos. Esto llevó a los expertos a preguntarse si sería necesario examinar a los pacientes para detectar la presencia de tau antes de administrarles el fármaco.
Sin embargo, la mayoría de los panelistas consideraron que había suficientes pruebas de los beneficios del fármaco como para prescribirlo de forma generalizada, sin necesidad de realizar un cribado de la proteína.
Interrupción del tratamiento
Un grupo de expertos examinó los datos debido a enfoques inusuales en la forma en que se probó la medicina, incluida la interrupción del tratamiento de los pacientes cuando alcanzaban niveles bajos de amiloide, la placa pegajosa del cerebro que contribuye al Alzheimer.Los científicos de Lilly sugirieron que la interrupción del tratamiento es una ventaja clave del fármaco, que podría reducir los efectos secundarios y los costes. Pero el personal de la FDA dijo que Lilly aportó pocos datos que apoyaran el momento óptimo para interrumpirlo o la rapidez con que los pacientes podrían necesitar reiniciar el tratamiento.
A pesar de estas dudas, muchos panelistas consideraron prometedora la posibilidad de interrumpir las dosis. "Se trata de un enorme ahorro de costes para la sociedad, ya que estamos hablando de un tratamiento y una vigilancia caros", afirmó la Dra. Tanya Simuni, de la Universidad Northwestern. Ella y otros expertos señalaron que habría que hacer un seguimiento y pruebas a los pacientes para ver cómo les va y si necesitan reanudar el tratamiento.
Inflamación y hemorragias cerebrales entre sus efectos secundarios
El principal problema de seguridad de Donanemab fue la inflamación y hemorragias cerebrales, un problema común a todos los fármacos dirigidos contra el amiloide. La mayoría de los casos identificados en el ensayo de Lilly fueron leves.Según la FDA, en el estudio con Donanemab se produjeron tres muertes relacionadas con el fármaco, todas ellas por inflamación o hemorragia cerebral. Una de las muertes se debió a un ictus, una complicación potencialmente mortal que es más frecuente entre los enfermos de Alzheimer.
El grupo de expertos de la FDA acordó que esos riesgos podrían abordarse mediante etiquetas de advertencia y formación de los médicos, así como mediante escáneres médicos para identificar a los pacientes con mayor riesgo de ictus.