A Carrie Downey, madre soltera de un hijo de 17 años, le diagnosticaron cáncer de intestino hace un año, pero ahora, tras sólo seis meses de tratamiento con un nuevo medicamento, ha desaparecido.
El fármaco, dostarlimab, está aún en fase de ensayo y se dirige a una variante específica del cáncer colorrectal en la que las células presentan anomalías genéticas. Todos los pacientes presentan una mutación específica del gen de reparación de emparejamientos erróneos (MMR).
Este defecto genético está presente entre el 3,5% y el 5% de los cánceres rectales, según el Consejo de Salud de la Universidad de Swansea Bay.
A Downey, de 42 años, le dijeron que, debido a la localización del cáncer, podría tener un estoma permanente, es decir, una abertura en el abdomen para eliminar los desechos corporales, que se recogen en una pequeña bolsa que se lleva fuera del cuerpo.
Craig Barrington, oncólogo del Centro Oncológico del Sudoeste de Gales, fue quien le recomendó otro tratamiento.
"Me dijo algo parecido a: '¿Qué harías si te dijera que podemos obtener el mismo resultado, ninguna evidencia de cáncer, sin tener un estoma permanente y una cirugía mayor?", señaló Downey en un comunicado.
"Había comprobado mis biopsias y sabía que yo tenía esta rara mutación. Me dijo que se habían hecho ensayos y que confiaba en conseguir la financiación porque yo cumplía los criterios. Me preguntó si quería seguir adelante", prosigue.
Downey recibió tres tratamientos intravenosos a la semana durante seis meses, cada uno de los cuales duraba unos 30 minutos.
"Me cansé y tuve algún sarpullido, pero nada comparado con la quimioterapia, la radioterapia o la cirugía", explicó.
El tumor se redujo durante el tratamiento y, al final del periodo, ya no quedaba rastro de la enfermedad.
"Ahora somos el primer país del Reino Unido y el primero del mundo, junto con Italia, en tenerlo como opción de tratamiento", declaró Barrington en un comunicado.
Medicamento en fase de ensayo, con datos limitados
El fármaco, comercializado por GlaxoSmithKline (LON:GSK) con el nombre de Jemperli, se aprobó por primera vez en la Unión Europea en 2021 para el tratamiento del cáncer de endometrio avanzado y con la misma anomalía genética.
Un pequeño ensayo clínico de 12 pacientes con cáncer de recto en Estados Unidos, que se publicó en el New England Journal of Medicine en 2022, descubrió que había una respuesta clínica completa en todos los pacientes.
El estudio concluyó que este tipo de cáncer de recto (conocido como deficiente en reparación de emparejamientos erróneos y con alta inestabilidad de microsatélites (dMMR/MSI-H)) era "muy sensible" al fármaco, pero señaló que "se necesita un seguimiento más prolongado para evaluar la duración de la respuesta".
En EE.UU. se están llevando a cabo otros ensayos, pero se trata de "ensayos de un solo brazo" y, por tanto, no aleatorizados, lo que ya preocupó a las autoridades estadounidenses en febrero.
A pesar de ello, un comité de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. votó a favor de que los datos de dos ensayos de un solo brazo fueran "suficientes para caracterizar los beneficios y riesgos" del uso del medicamento para tratar el cáncer de recto avanzado con anomalías genéticas.