HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), una empresa farmacéutica en fase clínica, ha anunciado los resultados preliminares del ensayo clínico de su fármaco candidato Annamycin, en combinación con citarabina, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA).
El ensayo de fase 1B/2 en curso ha registrado una tasa de respuesta completa compuesta (RCc) del 60% en sujetos que reciben el tratamiento como terapia de segunda línea.
El ensayo, que incluye sujetos que han recaído o son refractarios a la terapia inicial de la LMA, ha demostrado que la Annamicina, en combinación con Citarabina (denominada AnnAraC), puede ofrecer una mejora significativa respecto a los tratamientos de segunda línea existentes. Según la empresa, las terapias actuales sólo arrojan resultados positivos para alrededor del 7% de la población total de LMA, lo que potencialmente deja a una gran mayoría sin opciones terapéuticas eficaces.
Los datos de Moleculin sugieren que AnnAraC podría duplicar con creces el número de pacientes de segunda línea que logran una respuesta completa. La empresa también destacó que ninguno de los 82 sujetos de los múltiples estudios con Annamycin ha mostrado signos de cardiotoxicidad, lo que sugiere un perfil de toxicidad inferior al de las terapias intensivas tradicionales contra la LMA.
La empresa se está preparando para una reunión de fin de fase 2 con la FDA y prevé iniciar un estudio de registro pivotal como terapia de segunda línea en LMA antes de finales de 2024. Esto podría situar a AnnAraC en una vía de aprobación acelerada.
El ensayo actual ha reclutado a 20 sujetos, de los que 18 son evaluables para el análisis preliminar. El estudio ha reclutado el número deseado de sujetos de segunda línea para apoyar la próxima reunión de la FDA y podría completarse con menos de los 28 sujetos previstos inicialmente.
Moleculin ha organizado hoy una conferencia telefónica y un webcast para comentar estos avances y las estrategias clínicas y reguladoras de la empresa de cara al futuro. El programa principal de la empresa, Annamycin, está diseñado para evitar los mecanismos de resistencia a múltiples fármacos con una cardiotoxicidad mínima, dirigido a la LMA en recaída o refractaria y a las metástasis pulmonares del sarcoma de tejidos blandos.
Esta actualización se basa en un comunicado de prensa de Moleculin Biotech, Inc.
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