NUEVA YORK - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), empresa que desarrolla terapias con células madre adultas para enfermedades neurodegenerativas, tiene previsto presentar el diseño de un ensayo de fase 3b de su terapia NurOwn para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La presentación tendrá lugar en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA, que se celebrará el lunes por la tarde en el hotel Hilton Orlando de Florida.
El estudio de fase 3b previsto es un ensayo multicéntrico en dos partes destinado a confirmar la eficacia y seguridad de NurOwn en pacientes con ELA de leve a moderada. Comenzará con un periodo de 24 semanas aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, seguido de una extensión abierta de 24 semanas. El criterio de valoración primario del ensayo utilizará la Escala Revisada de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R) para la evaluación.
BrainStorm ha presentado una solicitud de Evaluación de Protocolo Especial (Special Protocol Assessment, SPA) a la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA), en busca de un acuerdo sobre el diseño del ensayo, que pretende respaldar una futura solicitud de comercialización de NurOwn. BrainStorm está a la espera de recibir información para ultimar los detalles del estudio.
Chaim Lebovits, Presidente y Director General de BrainStorm, expresó el compromiso de la empresa de poner NurOwn a disposición de los pacientes con ELA y la intención de generar datos concluyentes a través del nuevo ensayo. El Dr. Bob Dagher añadió que el diseño incorpora conocimientos de estudios anteriores para maximizar las posibilidades de un resultado satisfactorio, centrándose en la población de pacientes con ELA de leve a moderada para una medición precisa de la progresión de la enfermedad.
La empresa tiene previsto publicar el póster de presentación en su sitio web corporativo después de la conferencia. El enfoque de BrainStorm para desarrollar NurOwn aprovecha la tecnología de células madre adultas autólogas, y el tratamiento ya ha recibido la designación de medicamento huérfano de la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la ELA.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
InvestingPro Insights
Mientras BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI) se prepara para presentar el diseño de su ensayo de fase 3b para NurOwn, los inversores siguen de cerca la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado. Según datos de InvestingPro, BrainStorm tiene una capitalización de mercado de aproximadamente 17,58 millones de dólares. Las métricas de rendimiento de la compañía indican desafíos significativos, con una relación P / E ajustada en los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023 en -1,06, lo que refleja las preocupaciones de los inversores sobre la rentabilidad de la empresa.
Los consejos de InvestingPro destacan que BrainStorm está quemando rápidamente efectivo y opera con un nivel moderado de deuda. Estos factores son cruciales para las partes interesadas teniendo en cuenta los costes asociados con el desarrollo y la comercialización potencial de terapias como NurOwn. Los consejos también señalan que la acción ha experimentado una alta volatilidad de precios, lo que podría estar ligado a la naturaleza especulativa de las inversiones en biotecnología y a las recientes actividades de la empresa.
A pesar de estos retos, BrainStorm ha registrado un fuerte rendimiento en los últimos tres meses, con un 54,63% de rentabilidad total del precio, lo que indica un posible repunte de la confianza de los inversores. Esto podría estar relacionado con la expectativa que rodea al próximo ensayo de la empresa y la solicitud de SPA con la FDA. Aunque los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, y las acciones han sufrido importantes caídas durante periodos más largos, el reciente impulso positivo de los precios puede reflejar optimismo en la dirección estratégica de la empresa.
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