CORAL GABLES, Florida - Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), empresa biofarmacéutica, ha anunciado el lanzamiento comercial de AGAMREE (vamorolona) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de dos años o más en los Estados Unidos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) aprobó AGAMREE el 26 de octubre de 2023, y ya está disponible con receta médica.
AGAMREE, una suspensión oral de 40 mg/mL, se ha introducido como tratamiento alternativo con esteroides para la DMD, un trastorno neuromuscular raro y potencialmente mortal. Richard J. Daly, Director General de Catalyst, destacó que AGAMREE podría ofrecer una mejor calidad de vida con menos efectos secundarios en comparación con los tratamientos actuales con corticosteroides. La empresa también ha creado el Programa Catalyst Pathways® para proporcionar apoyo personalizado y ayuda financiera con el fin de garantizar un acceso asequible a AGAMREE para los pacientes con DMD.
La aprobación de AGAMREE por parte de la FDA se basó en los resultados del estudio de fase 2b VISION-DMD, que demostró que el tratamiento cumplía su criterio de valoración principal, la velocidad del tiempo hasta ponerse de pie (TTSTAND), y presentaba un perfil de seguridad con una reducción de los acontecimientos adversos relacionados con la salud ósea y el crecimiento. Los efectos secundarios más frecuentes notificados fueron rasgos cushingoides, trastornos psiquiátricos, vómitos, aumento de peso y déficit de vitamina D, generalmente de gravedad leve a moderada.
Catalyst Pharmaceuticals ha obtenido la Exclusividad de Medicamento Huérfano (ODE) y la Exclusividad de Nueva Entidad Química (NCE) para AGAMREE en los EE.UU., lo que proporciona siete y cinco años de exclusividad de mercado, respectivamente, a partir de la fecha de aprobación. El medicamento también tiene patentes pendientes que podrían ampliar su protección hasta 2040.
Se calcula que la DMD afecta a entre 11.000 y 13.000 pacientes en EE.UU., de los cuales alrededor del 70% reciben actualmente tratamiento con corticosteroides. Se considera que el modo de acción de AGAMREE tiene propiedades disociativas, lo que podría ofrecer un perfil de efectos secundarios más tolerable manteniendo la eficacia.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Catalyst Pharmaceuticals.
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