BETHESDA, Maryland - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ:GANX), una compañía de biotecnología dedicada al desarrollo de terapias alostéricas de moléculas pequeñas, ha compartido datos preclínicos que sugieren que su regulador de GCase GT-02287 podría ofrecer neuroprotección y restaurar la función motora en modelos de la enfermedad de Parkinson, incluso con una administración retardada. Los hallazgos fueron presentados como un resumen de última hora en el 20º WORLDSymposium™ en San Diego esta semana.
El estudio indicó que el GT-02287, cuando se administró a un modelo de ratón de la enfermedad de Parkinson después del inicio de los síntomas de la enfermedad, no sólo mejoró las funciones motoras, sino que también redujo los niveles de la Cadena Ligera de Neurofilamentos (NfL, por sus siglas en inglés), un biomarcador asociado con la neurodegeneración, a los del grupo de control. Estos resultados sugieren que el fármaco candidato tiene un efecto progresivo en la reversión de los déficits motores con un tratamiento continuado.
Matthias Alder, CEO de Gain Therapeutics, expresó su optimismo sobre el potencial de GT-02287 para ralentizar o detener la progresión de la enfermedad de Parkinson, para la que actualmente sólo se dispone de tratamientos sintomáticos. La compañía está llevando a cabo un ensayo clínico de Fase 1 para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del GT-02287 en adultos sanos y planea extender el ensayo para incluir a pacientes con enfermedad de Parkinson en el tercer trimestre de este año.
El GT-02287 está diseñado para atravesar la barrera hematoencefálica y modular la función de la proteína lisosomal glucocerebrosidasa (GCase). En pacientes con la enfermedad de Parkinson GBA1, una mutación en el gen GBA1 conduce a una enzima disfuncional, contribuyendo a la acumulación de alfa-sinucleína y a la degeneración de las neuronas productoras de dopamina. El candidato a fármaco de Gain Therapeutics pretende corregir esta situación restableciendo la función de la GCasa, lo que podría modificar el curso de la enfermedad.
El programa ha recibido apoyo financiero de la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson, la Fundación Silverstein para el Parkinson con GBA, e InnoSuisse.
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro sobre los beneficios potenciales y el desarrollo clínico de GT-02287. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los proyectados en las declaraciones prospectivas debido a una variedad de riesgos e incertidumbres. La información facilitada se basa en un comunicado de prensa de Gain Therapeutics.
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