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Govorestat se muestra prometedor en un ensayo sobre la deficiencia de SORD

EditorEmilio Ghigini
Publicado 15.02.2024, 13:14
© Reuters.
APLT
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NUEVA YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT) comunicó resultados provisionales positivos de su ensayo de fase 3 INSPIRE para govorestat, que indican beneficios significativos en el tratamiento de la deficiencia de SORD, una neuropatía hereditaria rara. El ensayo cumplió sus criterios de valoración primarios, incluida una correlación estadísticamente significativa entre los niveles de sorbitol y los resultados clínicos, y una reducción significativa del sorbitol con el tratamiento con govorestat en comparación con el placebo.

El análisis provisional a los 12 meses reveló una correlación notable entre los niveles de sorbitol y las medidas de resultado clínico compuestas (p=0,05), así como una reducción sostenida de los niveles de sorbitol en los pacientes tratados con govorestat durante un periodo de 12 meses (p<0,001). Además, el tratamiento demostró un efecto altamente significativo en el Índice de Salud CMT (CMT-HI), una medida de resultados comunicada por los pacientes, con mejoras observadas en la función de las extremidades inferiores, la movilidad, la fatiga, el dolor, la función sensorial y la función de las extremidades superiores (p=0,01).

Govorestat, un inhibidor de la aldosa reductasa, ha demostrado reducir los niveles de sorbitol en pacientes con deficiencia de SORD, una enfermedad caracterizada por mutaciones en el gen de la sorbitol deshidrogenasa que conducen a una acumulación tóxica de sorbitol. Esta acumulación provoca la degeneración de las neuronas motoras y la pérdida de movilidad y motilidad.

El perfil de seguridad de govorestat fue comparable al del placebo, con una incidencia similar de acontecimientos adversos notificados entre los grupos tratados con activo y con placebo. Los resultados confirman que el sorbitol es un factor clave en la gravedad y progresión de la enfermedad.

Sobre la base de los datos provisionales, Applied Therapeutics tiene previsto solicitar una reunión previa a la aprobación del fármaco (pre-NDA) con la división de neurología de la FDA estadounidense para estudiar su posible aprobación. El potencial de govorestat para ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar el bienestar de los pacientes subraya el compromiso de la empresa con las enfermedades raras para las que no existen tratamientos.

Los resultados clínicos finales del ensayo INSPIRE se evaluarán a los 24 meses, con la prueba de marcha de 10 metros como principal criterio de valoración de la eficacia clínica. Applied Therapeutics organizará una conferencia telefónica y un webcast para comentar el análisis provisional y las perspectivas del tratamiento para la deficiencia de ERGE.

Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Applied Therapeutics.

Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.

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