CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pionera en tratamientos de edición genética, ha iniciado su ensayo de fase 3 MAGNITUDE para NTLA-2001, marcando un paso significativo en el desarrollo de una potencial terapia única para pacientes con amiloidosis por transtiretina (ATTR). El primer paciente ha recibido hoy una dosis, lo que supone el inicio de un estudio que podría remodelar el panorama terapéutico de esta enfermedad mortal.
NTLA-2001, elaborado mediante la tecnología CRISPR/Cas9, pretende inactivar el gen TTR para detener la producción de la proteína TTR causante de la enfermedad. La amiloidosis ATTR provoca insuficiencia cardíaca y otras complicaciones graves, con un número creciente de diagnósticos cada año. El ensayo MAGNITUDE, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, evaluará la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en unos 765 pacientes con amiloidosis ATTR con miocardiopatía (ATTR-CM).
Durante el ensayo, los pacientes adultos con ATTR-CM hereditaria o de tipo salvaje serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir una infusión única de 55 mg de NTLA-2001 o un placebo. El criterio de valoración primario es una combinación de mortalidad y eventos cardiovasculares. Los resultados provisionales de la fase 1 ya han mostrado reducciones prometedoras de la proteína TTR tras una dosis única de NTLA-2001.
El Dr. John Leonard, Presidente y Consejero Delegado de Intellia, expresó su optimismo sobre el impacto potencial del ensayo, destacando la rápida inscripción de pacientes en múltiples centros, incluidos los EE.UU. El Dr. Julian Gillmore, investigador coordinador nacional del estudio, se hizo eco de este sentimiento, destacando el gran interés de la comunidad de pacientes en una opción de tratamiento de dosis única.
Intellia Therapeutics lidera el desarrollo y la comercialización de NTLA-2001 en colaboración con Regeneron. La misión de la empresa es revolucionar la medicina mediante terapias in vivo y ex vivo basadas en CRISPR, dirigidas a enfermedades directamente dentro del cuerpo humano o mediante la ingeniería de células humanas fuera del cuerpo.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Intellia Therapeutics, Inc.
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