CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) reveló resultados alentadores de un estudio de fase 2 de su fármaco en investigación ION224, diseñado para el tratamiento de la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), anteriormente conocida como esteatohepatitis no alcohólica (NASH). El estudio, en el que participaron 160 pacientes, alcanzó su objetivo primario al demostrar una mejora histológica significativa del hígado sin empeoramiento de la fibrosis.
El estudio demostró que ION224, en dosis de 120 mg y 90 mg, lograba una reducción estadísticamente significativa de la puntuación de actividad de la EHNA (NAS) en al menos 2 puntos, lo que indicaba una mejoría histológica del hígado. En particular, el 44% de los pacientes que recibieron la dosis de 120 mg lograron una reducción relativa de más del 50% de la esteatosis hepática medida por RM-PDFF, frente a sólo el 3% en el grupo placebo.
Además, el 32% de los pacientes tratados con la dosis de 120 mg experimentaron una mejora de al menos 1 estadio de la fibrosis sin exacerbación de la esteatohepatitis, frente al 12,5% del grupo placebo.
El perfil de seguridad de ION224 fue favorable y los participantes toleraron bien la dosis subcutánea mensual. No se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento, muertes durante el estudio ni empeoramiento de la función hepática o renal. La menor tasa de interrupción precoz del tratamiento en comparación con el placebo corrobora la tolerabilidad del fármaco.
ION224 es un medicamento antisentido conjugado con ligando (LICA) dirigido a la reducción de la diacilglicerol aciltransferasa 2 (DGAT2), una enzima implicada en la síntesis de triglicéridos en el hígado. Al inhibir la DGAT2, el fármaco pretende disminuir la producción de grasa en el hígado, evitando potencialmente la progresión del MASH a enfermedades hepáticas más graves como la fibrosis avanzada y la cirrosis.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Ionis Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
El reciente éxito clínico del ION224 de Ionis Pharmaceuticals añade una nota positiva al perfil de la empresa, aunque un vistazo a la salud financiera de Ionis revela un panorama desigual. Según datos de InvestingPro, Ionis tiene una capitalización de mercado de aproximadamente 6.360 millones de dólares, con un crecimiento sustancial de los ingresos del 34,1% en los últimos doce meses a partir del cuarto trimestre de 2023. Este crecimiento se ve acentuado por un impresionante aumento trimestral de los ingresos del 113,65% en el cuarto trimestre de 2023, lo que indica el potencial de un impacto significativo en el mercado si ION224 avanza favorablemente en sus fases de desarrollo.
Sin embargo, no todos los indicadores son tan prometedores. La relación precio/beneficio de la empresa se sitúa en -17,82, lo que refleja el escepticismo del mercado sobre los beneficios futuros, y una relación precio/valor contable de 16,45 sugiere una valoración superior en comparación con el valor contable de sus activos. Además, el margen de beneficio bruto de los últimos doce meses hasta el cuarto trimestre de 2023 fue del -15,17%, lo que indica retos en la rentabilidad de los que se hace eco un consejo de InvestingPro que señala que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año.
Otro consejo de InvestingPro señala que si bien Ionis tiene más efectivo que deuda, lo que sugiere una sólida posición de liquidez, los analistas han revisado a la baja sus ganancias para el próximo período, potencialmente debido a las preocupaciones sobre la rentabilidad y las condiciones del mercado. Con un total de 9 consejos de InvestingPro disponibles, los inversores pueden comprender mejor los matices financieros de la empresa. Para explorar más a fondo estas perspectivas, se invita a los inversores a utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+ en InvestingPro.
A medida que Ionis continúa navegando por el panorama biofarmacéutico, estas métricas financieras y las expectativas de los analistas serán cruciales para el seguimiento de los inversores, especialmente a la luz de la prometedora cartera de desarrollo de fármacos de la compañía.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.