TARRYTOWN, Nueva York - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha ampliado la aprobación del medicamento para el colesterol de Regeneron Pharmaceuticals, Praluent® (alirocumab), para incluir a niños a partir de 8 años con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH), una enfermedad hereditaria que conduce a niveles elevados de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C), comúnmente conocido como colesterol malo. Esta decisión proporciona una nueva opción terapéutica para los pacientes pediátricos con HeFH cuyos niveles de LDL-C siguen siendo elevados a pesar de los tratamientos existentes.
La decisión de la FDA está respaldada por un ensayo de fase 3 en el que participaron pacientes pediátricos de 8 a 17 años con HeFH, que ya tomaban medicamentos hipolipemiantes. En el estudio se observó que los pacientes que recibían Praluent cada cuatro semanas experimentaban una reducción del 31% en los niveles de LDL-C en comparación con el placebo a las 24 semanas. Los resultados del ensayo, en el que también se observaron mejoras en otros parámetros lipídicos clave, se publicaron recientemente en la revista Journal of the American Medical Association Pediatrics.
El perfil de seguridad de los niños participantes en el ensayo fue coherente con el observado en adultos con HFHe, sin que se identificaran nuevas reacciones adversas. Los efectos secundarios más frecuentes en ensayos anteriores de Praluent fueron reacciones en el lugar de la inyección y síntomas gripales.
Praluent, que actúa inhibiendo la unión de PCSK9 a los receptores de LDL y aumentando el número de receptores disponibles en las células hepáticas para eliminar las LDL de la sangre, fue aprobado inicialmente como tratamiento para adultos con HFHe e hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo), así como preventivo del infarto de miocardio, el ictus y la angina inestable en adultos con enfermedades cardiovasculares.
Regeneron, la empresa biotecnológica responsable de Praluent, desarrolló el fármaco utilizando su tecnología VelocImmune® patentada. El medicamento está ya aprobado en más de 60 países, entre ellos la Unión Europea, Japón, Canadá, Suiza y Brasil.
Esta aprobación marca otro hito para Praluent, que fue la primera terapia dirigida al gen PCSK9 para las cardiopatías en recibir la aprobación de la FDA. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.