FOSTER CITY, California - La Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. ha aprobado LIVMARLI® (maralixibat) solución oral para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes de cinco años o más con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP), según ha anunciado hoy Mirum Pharmaceuticals. La aprobación, basada en el estudio de fase 3 MARCH, supone una reducción estadísticamente significativa de la gravedad del prurito en comparación con un placebo y abarca una amplia gama de subtipos de CIFP.
LIVMARLI también está aprobado para el prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille (ALGS) en los EE.UU. y otras regiones, y Mirum tiene previsto introducir una formulación de mayor concentración para pacientes más jóvenes con PFIC a finales de este año.
El estudio MARCH es el mayor ensayo aleatorizado sobre la PFIC, en el que participaron 93 pacientes con diversos tipos genéticos de la enfermedad. La aprobación se produce tras años de investigación clínica que ha demostrado mejoras en los síntomas clave, incluido el prurito, que afecta profundamente a los niños con PFIC.
La PFIC es un raro trastorno genético que conduce a una enfermedad hepática progresiva y a una posible insuficiencia hepática. La enfermedad impide la secreción de bilis de las células hepáticas, provocando prurito grave, ictericia y retraso del crecimiento en los pacientes, con una incidencia estimada de uno de cada 50.000 a 100.000 nacimientos en Estados Unidos y Europa.
LIVMARLI, una solución oral una vez al día, es el único medicamento aprobado por la FDA para el prurito colestásico en pacientes con ALGS y PFIC. El fármaco ha recibido la designación de Terapia Innovadora para la ALGS y la PFIC tipo 2, así como la designación de medicamento huérfano para ambas enfermedades.
Mirum Pharmaceuticals se centra en las enfermedades raras, con tres medicamentos aprobados, incluido LIVMARLI. La cartera de productos de la empresa incluye tratamientos en investigación para enfermedades hepáticas, con ensayos clínicos en curso para LIVMARLI y otras terapias potenciales.
La aprobación de LIVMARLI ofrece una nueva esperanza a los pacientes y familias afectados por la PFIC, proporcionando una opción más allá del trasplante de hígado para controlar el picor severo y mejorar la calidad de vida. Esta información se basa en un comunicado de prensa de Mirum Pharmaceuticals.
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