WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), empresa biofarmacéutica especializada en tratamientos para enfermedades hematológicas, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de vía rápida a su medicamento en investigación DISC-0974. El tratamiento está dirigido a pacientes con enfermedad renal crónica no dependiente de diálisis (NDD-CKD) que también padecen anemia.
Este estatus Fast Track subraya la urgencia de abordar las necesidades de millones de pacientes con anemia NDD-CKD. DISC-0974, un anticuerpo monoclonal dirigido contra la hemojuvelina para suprimir la producción de hepcidina, se halla actualmente en un estudio de fase 1b/2, y se espera compartir resultados adicionales en el curso del año.
La anemia inflamatoria, una afección frecuente en enfermedades crónicas como la ERC, conduce a niveles elevados de hepcidina que inhiben la utilización del hierro necesario para la producción de glóbulos rojos. DISC-0974, cuya licencia fue concedida por AbbVie en 2019, ya ha demostrado su eficacia clínica en un ensayo de fase 1 con voluntarios sanos.
La enfermedad renal crónica es un problema prevalente que afecta a más de 37 millones de pacientes solo en Estados Unidos. La anemia asociada a la ERC puede causar fatiga, dificultad respiratoria y un mayor riesgo de mortalidad. Los tratamientos actuales de la anemia en pacientes con ERC son limitados debido a su complejidad y a posibles problemas de seguridad.
El proceso Fast Track de la FDA tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos que tratan afecciones graves y cubren necesidades médicas no cubiertas. Los beneficios de esta designación incluyen interacciones más frecuentes con la FDA y la posibilidad de una revisión prioritaria y una aprobación acelerada respaldada por datos clínicos. Sin embargo, es importante señalar que DISC-0974 sigue siendo un agente en investigación y no ha sido aprobado para uso terapéutico.
Disc Medicine se dedica a desarrollar tratamientos para enfermedades hematológicas graves, centrándose en la biología de los glóbulos rojos, incluida la biosíntesis del hemo y la homeostasis del hierro. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de la empresa.
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