CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), compañía biofarmacéutica centrada en enfermedades raras, ha recibido la designación de Revisión Prioritaria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su Suplemento de Eficacia a la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para ELEVIDYS (moxeparvovec-rokl delandistrogene). La fecha objetivo de revisión está fijada para el 21 de junio de 2024.
El Suplemento de Eficacia pretende ampliar la indicación de ELEVIDYS para incluir el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) con una mutación confirmada en el gen DMD, independientemente de la edad y el estado de deambulación. Además, el suplemento pretende que ELEVIDYS pase de la aprobación acelerada a la aprobación tradicional.
Doug Ingram, presidente y CEO de Sarepta Therapeutics, expresó el compromiso de la compañía de trabajar estrechamente con la FDA para acelerar el proceso de revisión, reconociendo la importancia crítica de un tratamiento oportuno para los afectados por distrofia muscular de Duchenne.
ELEVIDYS, un producto de terapia génica, está actualmente indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos ambulatorios de 4 a 5 años con DMD y una mutación confirmada en el gen DMD. Se administra como infusión intravenosa de dosis única y funciona introduciendo un gen que codifica para la micro-distrofina, una proteína cuya ausencia es la causa fundamental de la DMD.
La terapia fue concedida aprobación acelerada basada en la expresión de micro-distrofina en el músculo esquelético observada en pacientes tratados con ELEVIDYS. El estudio EMBARK está sirviendo como la prueba confirmatoria post-comercialización para verificar el beneficio clínico del tratamiento.
La FDA ha confirmado que no tiene previsto celebrar una reunión del comité consultivo para debatir el suplemento. Sarepta Therapeutics tiene un acuerdo de colaboración con Roche, que es responsable de las aprobaciones reglamentarias y la distribución de ELEVIDYS fuera de los Estados Unidos.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Sarepta Therapeutics.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) se anticipa a la decisión de la FDA sobre el suplemento de eficacia de ELEVIDYS, los inversores siguen de cerca la salud financiera de la compañía y su comportamiento en el mercado. A continuación, InvestingPro recoge algunos datos que pueden aportar un contexto adicional a la situación actual de la empresa:
Los datos de InvestingPro muestran que Sarepta Therapeutics tiene una capitalización bursátil de 11.680 millones de USD, lo que refleja la valoración que el mercado hace de la empresa. A pesar de los desafíos, la empresa ha demostrado un notable crecimiento de los ingresos en los últimos doce meses hasta el tercer trimestre de 2023, con un aumento del 26,13%. Esto se ve reforzado por un impresionante crecimiento trimestral de los ingresos del 44,1% en el 3T 2023, lo que indica una fuerte trayectoria ascendente en las ventas.
Sin embargo, las métricas financieras también revelan áreas de preocupación. El PER de la empresa se sitúa en -15,87, y cuando se ajusta a los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023, se reduce aún más, hasta -25,99. Esto sugiere que el mercado no está valorando actualmente la empresa. Esto sugiere que el mercado no espera actualmente que los beneficios cubran el precio de la acción a corto plazo. Además, los márgenes de beneficio bruto son relativamente débiles, del 7,09%, lo que podría ser indicativo de problemas de costes o presiones sobre los precios en el sector biofarmacéutico.
Los consejos de InvestingPro destacan que los analistas no prevén que Sarepta sea rentable este año, lo que concuerda con los ratios P/E negativos observados. Además, el múltiplo precio/valor contable de la empresa es elevado, de 15,28, lo que sugiere que la acción cotiza con una prima en relación con el valor contable de la empresa. Esto puede ser un reflejo de las expectativas de crecimiento futuro de los inversores o del valor de activos intangibles como patentes y tecnologías propias.
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