SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX), empresa en fase clínica especializada en terapias endocrinas, ha anunciado resultados positivos de su estudio de fase 3 de paltusotina, un tratamiento para la acromegalia. El estudio, conocido como PATHFNDR-2, cumplió su criterio de valoración primario con un 56% de participantes que alcanzaron niveles normalizados del factor de crecimiento 1 similar a la insulina (IGF-1) frente al 5% con placebo, un resultado estadísticamente significativo (p<0,0001).
El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó la eficacia de la paltusotina en 111 pacientes con acromegalia que no recibían tratamiento farmacológico en ese momento. Los criterios secundarios de valoración, como la reducción de los niveles de IGF-1 y la mejoría de los síntomas de la acromegalia, también mostraron significación estadística, lo que refuerza el perfil de eficacia del fármaco.
En general, la paltusotina fue bien tolerada y no se notificaron acontecimientos adversos graves. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AETT) observados fueron comparables entre los grupos de paltusotina y placebo, siendo los AETT más frecuentes diarrea, cefalea, artralgia y dolor abdominal.
La doctora Monica R. Gadelha, endocrinóloga de prestigio e investigadora principal del programa PATHFNDR, se mostró optimista sobre el potencial de la paltusotina para mejorar la experiencia terapéutica de los pacientes al ofrecer una alternativa oral de una toma diaria a los tratamientos actuales.
Crinetics tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la FDA en el segundo semestre de 2024, con la esperanza de lanzar el medicamento en 2025, pendiente de aprobación. El director general de la empresa, el doctor Scott Struthers, atribuyó los prometedores resultados a los esfuerzos colectivos de los pacientes, el personal clínico y el equipo de Crinetics.
La acromegalia es una enfermedad rara causada normalmente por un tumor benigno de la hipófisis, que provoca una secreción excesiva de hormona del crecimiento e IGF-1, lo que puede dar lugar a graves complicaciones sistémicas. Los tratamientos actuales suelen implicar cirugía o terapias inyectables, que pueden resultar onerosas para los pacientes.
La paltusotina, un agonista oral del receptor de somatostatina de tipo 2 (SST2), pretende ofrecer una opción terapéutica más cómoda. Su desarrollo se inscribe en el marco más amplio de Crinetics, centrado en nuevas terapias para enfermedades y tumores endocrinos.
Este informe se basa en un comunicado de prensa de Crinetics Pharmaceuticals.
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