WORCESTER, Mass. - Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), empresa biofarmacéutica en fase clínica, ha anunciado los resultados del ensayo clínico de fase 1 de MB-101, su terapia celular CAR-T para el glioma maligno recurrente y resistente al tratamiento. El estudio, publicado en Nature Medicine, muestra que MB-101, desarrollado por City of Hope y licenciado a Mustang, fue bien tolerado, con un 50% de los pacientes con enfermedad estable o mejor.
El ensayo, el mayor hasta la fecha de terapia CAR-T en tumores sólidos, incluyó a 65 pacientes, principalmente con glioblastoma. Los pacientes tratados con doble administración intratumoral e intraventricular, junto con un proceso de fabricación optimizado, tuvieron una mediana de supervivencia global de 10,2 meses, superando los seis meses previstos para el glioblastoma recurrente. La mediana de supervivencia global fue de ocho meses.
La terapia se administró directamente en el tumor cerebral y el líquido cefalorraquídeo para evitar la barrera hematoencefálica, un reto importante en el tratamiento del cáncer cerebral. El estudio descubrió que los pacientes con niveles más altos de células T tumorales antes del tratamiento, indicativos de un microambiente tumoral "caliente", mostraban un beneficio de supervivencia significativo.
Según la Dra. Christine Brown, de City of Hope, los resultados indican un avance significativo en el tratamiento de este tipo de tumor agresivo con opciones terapéuticas limitadas. MB-101 se administró en dosis de hasta 200 x 10^6 células CAR-T por infusión, sin mostrar toxicidades limitantes de la dosis.
Las toxicidades comunes potencialmente relacionadas con el tratamiento fueron fatiga, dolor de cabeza e hipertensión, y algunos pacientes experimentaron edema cerebral transitorio de grado 4 y encefalopatía o ataxia de grado 3.
El Dr. Manuel Litchman, Presidente y Director General de Mustang, destacó las respuestas completas logradas en dos pacientes, con una duración de 7,5 y más de 66 meses, respectivamente. Expresó su optimismo ante el próximo ensayo clínico de combinación de MB-101 con MB-108, un virus oncolítico, para mejorar los resultados del tratamiento.
Los criterios de valoración primarios del estudio de fase 1 se centraron en la seguridad y la viabilidad, mientras que los secundarios evaluaron la dinámica de las citocinas, la persistencia de las células CAR-T y los resultados clínicos. No se observó ningún síndrome de liberación de citocinas de alto grado ni ningún acontecimiento adverso de neurotoxicidad mediada por células efectoras inmunitarias.
Este informe se basa en un comunicado de prensa de Mustang Bio, Inc. El Dr. Brown tiene intereses financieros en Mustang y ha sido anteriormente consultor remunerado de la empresa. Se pueden encontrar detalles adicionales sobre el estudio en ClinicalTrials.gov bajo el identificador NCT02208362.
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